3月14日，港股创新药企基石药业-B(02616)宣布，选择性RET抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。
据智通财经APP了解，这是继2021年3月 NMPA批准普吉华®用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)后，普吉华®成功拓展适应症。普吉华®同时也是中国首个且唯一获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。
在业内看来，此次获批不仅表明中国RET突变型MTC患者及RET融合阳性TC患者首次获得了精准治疗方案，也意味着随着新适应症的拓展，基石药业首款获批产品普吉华®应用患者人群大幅增加，商业化前景更加值得期待。
甲状腺癌及甲状腺髓样癌治疗趋向精准化 普吉华®扩展适应症获批
针对此次普吉华®扩展适应症在中国上市申请获批，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们很高兴普吉华®扩展适应症获批，为中国RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌患者带来新的治疗选择。基石药业始终致力于研发创新药物，满足癌症患者未解决的医疗需求。我们将持续增强管线研发的临床价值和市场潜力，加速为全球患者带来更多高品质的新药。”
2020年9月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准普吉华®用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者，同时普吉华®落地博鳌，成为博鳌乐城首个当月与美国同步落地的全球新药。
2021年3月，NMPA批准同类首创精准治疗药物普吉华®的上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。同时，普吉华®也是我国首个使用乐城真实世界数据辅助审评审批的药物。
据了解，此次普吉华®拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。研究显示，普吉华®耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。
近几年，TC发病率显著上升，根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，它是2020年中国癌症新发病例数前十癌症之一，2020年，中国约有22万新发病例数，其中女性新发病例数约为17万，其发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。
普吉华®ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示，临床上对MTC治疗手段有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。“普吉华®在晚期或转移性RET突变MTC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。随着普吉华®扩展适应症在中国的获批上市，我们期待能够解决更多甲状腺癌患者亟待满足的临床需求。”
普吉华®应用患者人群大幅增加 商业化前景进一步凸显
普吉华®是国内首个获批上市的选择性RET抑制剂，也是基石药业首个获批的产品。
基石药业首席医学官杨建新博士表示，普吉华®扩展适应症的获批是继其获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC之后的又一重要里程碑。“我们还将继续推进普吉华®在其他多种肿瘤中的临床研究，早日将更多的创新疗法惠及更多患者。”据悉，基石药业还在探索RET抑制剂的篮子试验。所谓“篮子试验”(basket trial)，即不再按患癌组织来选择受试患者，而是按照肿瘤的驱动基因来选择临床试验对象，正所谓“异病同治”，“不限癌种”，普吉华®未来的医疗价值和商业潜力可见一斑。
作为基石药业首款获批产品，该产品获批上市即取得不错的商业化效果。基石药业2021半年报显示，普吉华®在上市不到两个月的时间里就达到了4580万元的销售业绩。更值得一提的是，第一天上市就在近百家医院有200多位病人用到了这个救命药。
据了解，基石药业已通过与医疗服务提供方、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，扩大药品的市场辐射范围，目前已覆盖130多个城市的400多家医院。不仅如此，该产品已纳入超60个主要省市的商业保险中，包括北京京惠保、成都惠蓉保、苏州苏惠保、海南乐城、珠海大爱无疆等，进一步提升产品的可及性。
而此次该产品适应症进一步拓展，在业内看来，对于基石药业来讲，普吉华®应用患者人群将随着适应症的拓展大幅增加，未来将释放出更大的市场潜力。
实际上，已商业化产品的多适应症拓展，目前已经成为基石药业在管线布局中重要的一环。
继普吉华®之后，同类首创精准治疗药物泰吉华®、全球首个潜在同类最优PD-L1抗体药物择捷美®以及国内首个IDH1抑制剂拓舒沃®相继获批，基石药业一年之内已经在中国成功获批上市四款创新药，均在不断拓展产品适应症。
除了此次获批的普吉华® 拓展新适应症外，泰吉华®是中国首个获批也是全球首款针对PDGFRA外显子18突变型胃肠道间质瘤(GIST)的精准治疗药物，其用于晚期系统性肥大细胞增生症的适应症已在美国获批;择捷美® 也正在拓展新的适应症，不但有望成为全球首个对III期和IV期NSCLC均潜在有效的PD-(L)1单抗，且同时对胃癌、食管癌和淋巴瘤也表现出不错疗效;前不久刚刚获批上市的拓舒沃® ，适应症为复发或难治性急性髓系白血病(AML)，该产品多项临床研究正在开展中，包括用于一线治疗AML、携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症。
