智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，选择性转染重排(RET)抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。该项在中国的扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。
据悉，其关键亮点是普吉华®是中国首个且唯一获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。继2021年3月，NMPA批准普吉华®用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)后，普吉华®成功拓展适应症。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们很高兴普吉华®扩展适应症获批，为中国RET突变MTC及RET融合阳性TC患者带来新的治疗选择，也特别感谢NMPA的优先审评。基石药业始终致力于开发创新药物，满足癌症患者未解决的医疗需求。我们将持续增强管线开发的临床价值和市场潜力，加速为全球患者带来更多高品质的新药。”
普吉华®ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示：“近年来，TC发病率持续上升。临床上对MTC治疗手段有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。普吉华®在晚期或转移性RET突变MTC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。随着普吉华®扩展适应症的获批，我们期待能够解决更多TC患者亟待满足的临床需求。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“普吉华®扩展适应症的获批是继其获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC之后的又一重要里程碑。我们感谢所有为普吉华®扩展适应症的临床开发做出贡献的患者和研究者们。我们还将继续推进普吉华®在其他多种肿瘤中的临床研究，早日将更多的创新疗法惠及更多患者。”
普吉华®拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华®在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。截止2021年4月12日的数据，共有来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接伫列，并接受普吉华®起始剂量为400mg(每日一次)的治疗。研究显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率(“ORR”)为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率(DCR)为84.6%。无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间(“DOR”)未达到，9个月的DOR率为100%。降钙素和癌胚抗原(CEA)水平均有大幅降低。普吉华®耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。
