智通财经APP获悉，日前，诺华(NVS.US)宣布，该公司开发的ABL1变构抑制剂asciminib（ABL001），在治疗慢性髓系白血病（CML）患者的3期临床试验ASCEMBL的初步分析中达到主要终点。
与活性对照相比，asciminib在24周时的主要分子学反应（MMR）率具有统计学意义的改善。这项试验纳入的患者为经治慢性费城（Ph）染色体阳性CML患者，曾接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗，并且对最近接受的TKI治疗产生耐药性或不耐受。
慢性髓系白血病（CML）是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。虽然目前有多种治疗CML的TKI疗法，但是当患者疾病复发时，可能会对后续TKI疗法产生耐药性或不耐受。
Asciminib（ABL001）是一种针对ABL1的变构抑制剂，它已获得美国FDA授予的快速通道资格。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。
