智通财经APP获悉，12月20日消息，国家药监局官宣布，由赛诺菲(SNY.US)子公司Genzyme研发的一款阿加糖酶β(Fabrazyme)获批。这一是一款酶替代疗法，用于治疗一种罕见遗传病——法布雷病。这是中国获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。阿加糖酶β于2003年在美国获批上市。
法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病，表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。
此次获批的注射用阿加糖酶β是赛诺菲(中国)投资有限公司代理Genzyme Europe B.V.进行申报，并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定，将其纳入优先审评品种，依据境外临床试验数据，结合本品的有效性和安全性特征，批准其进口注册申请。本品的获批上市将为国内法布雷病患者治疗带来福音。
