智通财经APP讯，金斯瑞生物科技(01548)发布公告，传奇生物科技股份有限公司(传奇生物，为公司非全资附属公司)宣布，欧盟委员会已授予CARVYKTI™(西达基奥仑赛，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，简称cilta-cel)附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。传奇生物与Janssen Biotech, Inc.(杨森)于2017年12月签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。
CARVYKTI™是一款具有两个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)单域抗体的嵌合抗原受体(CAR) T细胞免疫疗法。CAR-T疗法是个性化的治疗，为单次输注给药。CARVYKTI™获得欧盟委员会批准，标志着传奇生物在该地区首次获得批准。
这项批准基于关键性CARTITUDE-1研究结果，该研究纳入了既往接受过中位六线治疗(范围3–18)包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38抗体的患者。结果显示，在中位随访18个月(范围1.5–30.5)中，97例接受西达基奥仑赛一次性治疗的R/R MM 患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率(ORR)高达98%(95% CI：92.7–99.7)。值得注意的是，80%的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR)，即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状。
在两项入组的179名成人患者的开放标籤临床试验(MMY2001和MMY2003)中，评估了西达基奥仑赛的安全性。最常见的不良反应(≥20%)为中性粒细胞减少症(91%)、细胞因数释放综合症(CRS)(88%)、发热(88%)、血小板减少症(73%)、贫血(72%)、白细胞减少症(54%)、淋巴细胞减少症(45%)、肌肉骨骼疼痛(43%)、低血压(41%)、疲劳(40%)、转氨酶升高(37%)、上呼吸道感染(32%)、腹泻(28%)、低钙血症(27%)、低磷血症(26%)、噁心(26%)、头痛(25%)、咳嗽(25%)、心动过速(23%)、发冷(23%)、脑病(22%)、食欲下降 (22%)、水肿(22%)和低钾血症(20%)。
CAR-T疗法作为一种高度个性化的药物，通过重新编辑患者自体T细胞，靶向并杀死癌细胞，其使用需要通过广泛的培训、准备和认证方能确保为患者提供优质产品和良好体验。通过分阶段的方式，传奇生物的战略合作伙伴杨森将尽力启动限定的经认证的治疗中心网路，并将提高西达基奥仑赛在欧洲的可及性，努力为肿瘤医生及其患者提供可靠的治疗。
此次欧盟委员会的上市许可是在2022年2月28日美国食品药品监督管理局(FDA) 批准CARVYKTI™上市之后获得的。
