智通财经APP获悉，今年3月份，美国食品药品监督管理局(FDA)共批准了三种新药，使得今年新药累计批准总数达到了十种。在接下来的4月份，又有那些新药有望获得FDA批准?
默沙东
FDA预计将于2022年4月1日决定扩大使用默沙东(MRK.US)的Vaxneuvance用于预防6周至17岁儿童的侵袭性肺炎球菌疾病。
目前，Vaxneuvance已被批准用于预防由15个血清型引起的成人侵袭性肺炎球菌疾病。Vaxneuvance是一种利用了生物制药公司Ligand Pharmaceuticals Inc.(LGND.US)的CRM197疫苗载体蛋白的15价肺炎球菌疫苗，使用受专利保护的Pelican表达技术平台生产。
BioXcel Therapeutics
BioXcel Therapeutics Inc.(BTAI.US)的BXCL501，拟用于精神分裂症和双相情感障碍I型和II型相关激越的急性治疗，目前正在接受FDA审查，预计该机构将于2022年4月5日做出决定。
BXCL501是一种实验性、专有、口服溶解的右美托咪定薄膜制剂，它是一种选择性α -2a受体激动剂，用于治疗躁动和阿片类药物戒断症状。躁动是精神分裂症和双相情感障碍I型和II型中一种常见且难以控制的症状。这两种疾病在美国大约影响着900万人，每年有超过300万人出现躁动症状。
分析人士称，如果获得批准，BXCL501的峰值销售额将达到10亿美元。
再生元制药公司
FDA预计将于2022年4月13日决定再生元制药公司(REGN.US)的REGEN-COV用于治疗非住院患者的新冠肺炎，并作为某些个体的预防药物。在美国，REGEN-COV目前在紧急使用授权(EUA)下被授权用于治疗轻至中度新冠肺炎患者。
阿里拉姆制药
阿里拉姆制药(ALNY.US)的实验性RNAi治疗药物Vutrisiran已进入了FDA的审查列表，预计将于2022年4月14日做出决定。
皮下注射Vutrisiran拟用于治疗遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变的多发性神经病，包括遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉样变。目前该公司已有一种被批准用于成人hATTR淀粉样变性的药物，名为Onpattro。Onpattro通过静脉注射每3周一次，而Vutrisian被设计为皮下注射每3个月一次。
据分析人士称，如果获得批准，Vutrisiran可能实现峰值销售额超过10亿美元。
TG Therapeutics
FDA计划于2022年4月22日审查TG Therapeutics Inc.(TGTX.US)的Ubutuximab和Ukoniq联合用药(U2方案)的生物制剂许可证申请/补充新药申请，拟用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成年患者。
Ubutuximab是一种研究性抗CD20单克隆抗体，Ukoniq是一种经批准的磷酸肌醇3(PI3)激酶δ抑制剂，适用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤或边缘区淋巴瘤患者。
施贵宝
施贵宝(BMY.US)的Mavacamten是一种实验性的新型口服心肌肌球蛋白变位调节剂，目前正等待FDA于2022年4月28日做出决定。Mavacamten拟用于症状性梗阻性肥厚性心肌病(oHCM)的患者。
肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏病，其特征是心肌过度收缩，左心室充盈能力降低，导致衰弱症状和心脏功能不全。据估计，每500人中就有一人患有疾病。
根据Evaluate Vantage的数据，如果获得批准，Mavacamten将在2026年实现峰值销售额17亿美元以上。
Supernus Pharmaceuticals
FDA将于2022年4月29日决定扩大使用Supernus Pharmaceuticals Inc.(SUPN.US)的Qelbree用于治疗成人注意缺陷/多动障碍。
注意缺陷多动障碍(ADHD)是最常见的儿童神经发育障碍之一。去年4月，Qelbree在美国被批准用于治疗6至17岁的小儿多动症患者。该药物于2021年5月推出，去年的销售额为990万美元。
Axsome Therapeutics
Axsome Therapeutics Inc.(AXSM.US)的AXS-07是一种用于偏头痛急性治疗的药物，目前正在接受FDA审查，预计将于2022年4月30日做出决定。
AXS-07通过抑制降钙素基因相关肽(CGRP)的释放、逆转CGRP介导的血管舒张、抑制神经炎症、疼痛信号传递和中枢致敏作用发挥作用。目前，FDA批准的一些用于急性偏头痛治疗的药物包括礼来的Reyvow、Allergan的Ubrelvy和Biohaven的Nurtec。
据该公司表示，如果获得批准，该药物在美国的峰值销售额可达5亿至10亿美元。
和黄医药
FDA预计将于2022年4月30日对和黄医药(HCM.US)的Surufatinib做出决定，该药物拟用于治疗胰腺和胰腺外(非胰腺)神经内分泌肿瘤。
神经内分泌肿瘤形成于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体中，分为胰腺和胰腺外(非胰腺)神经内分泌肿瘤。Surufatinib具有独特的双重作用机制——抑制血管生成和促进机体对肿瘤细胞的免疫反应。
在中国，Surufatinib自2021年1月起以Sulanda品牌上市，用于治疗胰腺和胰腺外(非胰腺)神经内分泌肿瘤。据分析人士称，该药物有可能达到峰值销售额。
Coherus BioSciences
FDA预计将于2022年4月30日对Coherus BioSciences Inc.(CHRS.US)针对鼻咽癌研发的torpalimab做出决定。目前，还没有FDA批准的针对这种情况的免疫肿瘤学治疗方案。
在中国，torpalimab的三种适应症已获得有条件批准，并以“拓益”的名称上市，由君实生物开发。经批准的适应症包括转移性尿路上皮癌、不可切除或转移性黑色素瘤以及复发或转移性鼻咽癌。
另外，在2021年1月，Coherus获得了在美国和加拿大开发和商业化torpalimab的许可。
