智通财经APP讯，基石药业-B(02616)公布，该公司合作伙伴施维雅于2021年12月12日公布了全球AGILE研究的III期临床试验数据。研究结果显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，艾伏尼布 ®(ivosidenib片剂)联合阿扎胞苷显著提高了初治易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变急性髓系白血病(AML)患者的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)。这些数据将于美国东部时间2021年12月13日(周一)下午2:45-4:15在第63届美国血液学会年会暨博览会以口头报告形式公布(摘要编号：697)，并被纳入大会的官方新闻发布中。
与安慰剂联合阿扎胞苷相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷在完全缓解(CR)率、CR 和完全缓解伴部分血液学恢復的缓解(CRh)率、以及客观缓解率(ORR)方面实现显著改善。
艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性特征良好，与此前公布数据保持一致。
AGILE 研究 III 期临床试验治疗初治 IDH1 突变 AML 患者的数据将于 2021 年 12 月 13 日 (周一)在第 63 届美国血液学会年会以口头报告对外发布，并被纳入大会的官方新闻发布中。
艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的 EFS 获得具有统计学意义的显著改善 ( 风险比 [「HR」]=0.33[95% CI 0.16,0.69]，单侧 P 值=0.0011)。此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的 OS 同样获得具有统计学意义的显著改善(HR=0.44 [95%CI 0.27,0.73];单侧 P 值=0.0005)，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的中位 OS 为 24.0 个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位 OS 为 7.9 个月。
AGILE 研究中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“AML 是一种进展迅速、危及生命的恶性血液系统疾病。老年以及不适合接受强烈诱导化疗的新诊断 AML 患者预后较差。对于这部分患者来说，我们的治疗目标是延长 OS。此次公佈的艾伏尼布的研究数据展示出了显着的临床获益，将会为先前未经治疗的 IDH1 突变 AML 患者带来新的治疗选择。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴能够为先前未经治疗的 IDH1 突变 AML 患者带来新的治疗选择。该研究数据进一步证实了艾伏尼布可为 IDH1 突变的 AML 患者带来显著临床受益，实现 AML 的精准治疗，大幅度提高患者的生存率。同时，我们计划与中国国家药品监督管理局(NMPA)展开沟通，尽早将这一创新疗法带给中国患者。”
艾伏尼布联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组患者常见(20%以上)的所有级别不良事件 (AE)包括恶心(42.3% vs. 38.4%)、呕吐(40.8% vs. 26.0%)、腹泻(35.2% vs. 35.6%)、发热 (33.8% vs. 39.7%)、贫血(31.0% vs. 28.8%)、发热性中性粒细胞减少症(28.2% vs. 34.2%)，血小板减少症(28.2% vs. 20.5%)、中性粒细胞减少症(28.2% vs. 16.4%)、便秘(26.8% vs. 52.1%)和肺炎(23.9% vs. 31.5%)。
据悉，AGILE 研究是一项全球 III 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在不符合强烈化疗条件的新诊断 AML 患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是 EFS，定义为从随机到治疗失败、缓解后复发或任何原因引起的死亡 (以先发生者为准)的时间。治疗失败的定义为直到第 24 周患者仍未能达到 CR。
