智通财经APP了解到，12月11日至14日，全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一——美国血液学会(ASH)第63届年会在美国亚特兰大召开。其中，北京时间2021年12月14日，港股创新药企基石药业-B(02616)同类首创药物艾伏尼布(ivosidenib)与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变AML成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究数据将以口头报告形式公布(摘要编号：697)，并被纳入大会的官方新闻发布中。此次公布数据显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)等均获得具有统计学意义的显著改善，显示出优异疗效。并且，艾伏尼布联合阿扎胞苷表现出良好的安全性特征。
对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，这次的数据证实了艾伏尼布可大幅度提高患者的生存率，能够为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。“基石药业还计划与中国国家药品监督管理局(NMPA)展开沟通，尽早将这一创新疗法带给中国患者。”
同时，AGILE研究中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授也表示，此次公布的艾伏尼布的研究数据展示出了显著的临床获益，将会为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。
据了解，AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在不符合强烈化疗条件的新诊断AML患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是EFS。
根据ASH年会上公布的研究数据，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的无事件生存期(EFS)获得具有统计学意义的显著改善(风险比[HR]=0.33[95% CI 0.16,0.69]，单侧P值=0.0011)。此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期(OS)同样获得具有统计学意义的显著改善(HR=0.44 [95%CI 0.27,0.73];单侧P值=0.0005)，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为24.0个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位OS为7.9个月。
据了解，急性髓性白血病(AML)是最常见的成人白血病类型之一，多发生于65岁以上的中老年人，据估计，美国每年约有2万例新发病例，欧洲每年约有4.3万例病例，中国每年新发病例超过3万例且发病率伴随人口老龄化显著上升。该疾病进展迅速，预后较差，患者五年生存率不足30%;尤其是占总发病人数6～10%的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的患者，一直缺乏有效治疗方案。因此，此次AGILE研究数据的公布颇受业界关注。
作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布在去年被中国国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”，获得快速通道审评审批资格。并且，艾伏尼布以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。目前，中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布的新药上市申请并纳入优先审评，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者。
此前，艾伏尼布已在美国获批，用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者，以及新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强烈诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。近期，艾伏尼布已获批准作为首个且唯一用于经治IDH1突变胆管癌患者的靶向药物。
