智通财经APP获悉，百济神州(06160)今日宣布，百悦泽(泽布替尼，英文商品名Brukinsa)获得美国FDA批准，用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。此次FDA对百悦泽的批准主要是基于多中心、开放标签的3期临床试验ASPEN的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会（IRC）在总体意向治疗（ITT）人群中评估的非常好的部分缓解率（VGPR）。试验结果显示，根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），百悦泽组中非常好的部分缓解率为28%，而活性对照布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂组则为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），百悦泽组VGPR率为16%，而活性对照组则为7%。
百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示：“我们十分高兴FDA今天批准了百悦泽在美国的第二项适应症。此次获批使得百悦泽能够为华氏巨球蛋白血症患者带来一种安全、有效的治疗新选择。正如我们从ASPEN试验中所看到的，百悦泽能够提升这些患者的治疗效果，改善他们的生活。”
