智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，选择性RET抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局(NMPA)受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)基因突变甲状腺髓样癌(MTC)，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌。
2021年3月，NMPA批准普拉替尼以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET 基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。普吉华®是中国首个获批的选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司(NASDAQ: BPMC)开发。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：我们很高兴看到普吉华®针对甲状腺癌的适应症获得 NMPA受理，这比原计划提前了6个月。在中国，RET变异的甲状腺癌尚无精准靶向药物，患者只能接受多靶点非选择性药物的治疗，疗效有限且安全性差。研究资料显示在RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者中，普吉华®表现出优异且持久的疗效以及良好的耐受性。我们感谢NMPA将该适应症申请纳入优先审评，期待普吉华®新适应症能够早日获批，惠及更多中国患者。
此次普吉华®扩展适应症的受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
2020年9月，欧洲医学肿瘤学会(ESMO)虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC患者的资料。截至2020年2月13日资料截止日的结果显示，在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普拉替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中，客观缓解率(ORR)为60%(95% CI：46%，74%)，一例缓解待确认，中位持续缓解时间(DOR)尚未达到(95% CI：不可评估)。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%(95%CI：49%，91%)，中位DOR尚未达到(95%CI：7个月，不可评估)。在 ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件 (≥15%)是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。
基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和授权合约，获得普吉华®在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区(大中华地区)的独家开发和商业化权利。
