智通财经APP讯，石药集团(01093)公布，由该集团自主研发的盐酸米托蒽醌脂质体注射液(HE071)用于治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤 (PTCL)和结外NK/T细胞淋巴瘤(ENKTCL)的有效性和安全性的临床研究数据摘要，于2020 年美国血液学会(ASH)年会以口头汇报方式呈列。
该研究为盐酸米托蒽醌脂质体注射液单药治疗(20mg/m 2 ，每4周给药1次，最多6个周期 (n=108))的关键性、单臂、多中心II期临床研究。
临床研究数据显示(截至2020年5月19日)：
1. 安全性：安全性较高，不良事件以血液学不良反应为主。≥ 3级的血液学不良反应包括中性粒细胞计数降低(45.4%，49/108)、血小板计数降低(15.7%，17/108)、贫血(9.3%， 10/108)及骨髓抑制(4.6%，5/108)。临床比较关注≥ 3级血小板降低，因可能会增加出血风险，该不良事件的发生率低于其它相同适应症的治疗药物。非血液学不良反应较少见，多为1~2级，发生率≥ 1%且严重程度≥ 3级的仅有肺炎(10.2%，11/108)及上唿吸道感染(1.9%，2/108)。但脂质体药物、米托蒽醌普通剂型及其它方案治疗常见的不良反应均鲜少发生。
2. 肿瘤反应评价：入组的108例患者经IRC确认后的客观缓解率(ORR)、完全缓解(CR) 率及疾病控制率(DCR)分别 为40.7%(44/108)、20.4%(22/108)及69.4%(75/108)。 在 98例效果可评估的患者中经IRC确认后的ORR、CR率及DCR分别为44.9%(44/98)、 22.4%(22/98)及76.5%(75/98)。
3. 临床疗效：生存方面的优势更加明显。全部入组的108例至少接受过1次盐酸米托蒽醌脂质体治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为6.7个月，中位总生存期(OS)为16.3个月。截至递交日时仍有一半的患者处于疾病缓解状态，接近一半的患者仍在生存随访中 (PFS随访中有21例，OS随访中有26例)。
4. 特别关注：NKTCL亚型(n=21)患者的疗效数据令人惊喜，经IRC确认后的ORR及DCR 分别为 52.4%及76.2%。入组患者中90%既往接受过含蒽环类方案的治疗，超过10%使用过脂质体阿霉素，约50%在入组前1年内使用过西达苯胺、PD-1治疗。既往的治疗药物使用情况对整体疗效几乎无影响。
盐酸米托蒽醌脂质体注射液为该集团自主研发的2类新药，目前国内外暂无同剂型的产品上市或在研。该集团已基于一项关键性注册II期研究于中国递交上市申请，2020年9月获得受理并进入优先审评通道。目前在血液瘤领域已经开展了PTCL一线、NKT一线研究，白血病、多发骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤的相关临床研究也正在陆续开展中。在实体瘤领域已经陆续开展了乳腺癌、小细胞肺癌、肝癌、生殖系统肿瘤、头颈部肿瘤、尿路上皮癌、肉瘤、胃癌、结直肠癌、肺癌等研究。
