本文来自微信公众号“医药观澜”。
今日(3月2日)，业内传来一条重磅消息，百济神州(06160)旗下的PD-1抗体药物替雷珠单抗注射液(百泽安)的定价和慈善援助方案已经出炉。据中国初级卫生保健基金会最新发布的消息，由中国初级卫生保健基金联合百济神州发起的“为你，千方百济”患者援助项目将于3月6日正式启动，该项目旨在减轻符合相应医学及经济条件的、使用百济神州PD-1药物替雷利珠单抗注射液(商品名：百泽安®)患者的经济负担。慈善援助药品由百济神州向中国初级卫生保健基金会无偿捐赠。
至此，备受业内关注的替雷利珠单抗注射液慈善援助方案正式出炉：买2援2，而后患者可灵活选择买2援2一年内循环，或买3援助至一年(最多不超过11个疗程)，直到疾病进展或项目结束(以较早者为准)。据悉，百济神州替雷利珠单抗注射液的建议售价为10,688元/支(100mg)。这也意味着长期使用替雷利珠单抗注射液进行治疗的患者只需支付5个疗程的费用即可获得一整年的药物治疗，年治疗费用最低约为10.69万元!
据悉，百济神州首次提出了长期慈善援助方案和短期慈善援助方案，两套方案供患者灵活选择，且长期治疗的患者，总体经济负担更低，切实提升药物的可及性。除了患者援助项目外，百济神州还在积极探索创新的商业保险支付模式，通过与多家商业保险公司及平台合作，帮助健康人群提高应对癌症风险的能力。据悉，替雷利珠单抗注射液已被纳入由腾讯旗下保险代理平台微保联合泰康在线、镁信健康推出的“药神保抗癌特药保障计划升级版”药品报销目录。
这是百济神州第2款获得批准的自主研发药物，也是百济神州首款在中国获批上市的自主研发抗癌新药。
该药物在作用机理上的一大亮点在于，它是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，经过独特的结构改造，目的是为避免与巨噬细胞表面FcγR受体结合进而激活巨噬细胞的吞噬作用，以减少其对T-效应细胞的负面影响。临床前数据表明，巨噬细胞中的FcγR受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。
去年12月底，替雷利珠单抗正式在中国获批上市，用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)患者。
霍奇金淋巴瘤是一类恶性肿瘤，其中经典型霍奇金淋巴瘤最为常见(约占95%)，多以淋巴结肿大为首发症状，晚期可累及肝脾、骨髓等。一线放化疗已极大改善了经典型霍奇金淋巴瘤患者的生存，但仍有约5%-10%的患者存在原发性难治性疾病，10%-30%的患者在首次获得疾病缓解后出现复发，这部分患者预后差，传统挽救方案疗效有限，临床仍存在未满足的治疗需求。
替雷利珠单抗在中国获批该适应症，是基于包括一项在中国开展的关键性2期临床的研究结果：基于独立评审委员会(IRC)进行评估的客观缓解率(ORR)为76.9%，其中完全缓解(CR)率为61.5%。
据悉，该药物采用静脉输注的方式给药，推荐剂量为200mg，每3周给药一次。用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
此外，替雷利珠单抗注射液目前已在全球23个国家和地区开展了15项注册性临床试验。其中6项为国际多中心的注册性临床试验，覆盖肺癌、肝癌、食管鳞状细胞癌、胃癌等高发癌种，总计入组患者5000多名。凭借差异化的产品设计和优异的临床表现，百济神州正在加速拓展替雷利珠单抗注射液在实体瘤与血液肿瘤上的适应症布局：
尿路上皮癌：新适应症上市申请(sNDA)已被CDE纳入优先审评，有望成为我国第一个获批尿路上皮癌适应症的PD-1单抗。同时替雷利珠单抗注射液也已被写入中华医学会泌尿外科学会分会(CUA)《膀胱癌诊断治疗指南》(2019年版)推荐。
肺癌：已启动4项三期临床试验，其中替雷利珠单抗注射液联合化疗用于治疗一线鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者的关键3期临床试验已达到主要终点，计划于近期就新适应症的上市申请(sNDA)与CDE展开交流。2019年CSCO期间公布的数据显示，在一项替雷利珠单抗注射液联合化疗作为一线疗法用于治疗晚期肺癌患者的2期临床试验中，替雷利珠单抗注射液联合紫杉醇加铂类用于鳞状NSCLC患者治疗的队列中客观缓解率(ORR)高达80%。
肝癌：多线多临床齐头并进，目前已开展了国际多中心的肝癌二线临床研究BGB-A317-208、国际多中心的肝癌一线与索拉菲尼头对头的III期临床BGB-A317-301等，预计年内会有数据发表。
(编辑：程翼兴)
