本文源自微信公众号“医药魔方”。
制药巨头常常为减轻研发负担、加速新药的研发对资产进行了剥离，使得具有后期研发管线的成熟新锐脱颖而出，是近年来兴起的潮流。
SpringWorks就是一家从辉瑞分拆出的创新药企业，该公司仅在成立18个月内就融资2.28亿美元，且皆是由知名的基金投资。8月18日，SpringWorks向美国证监会递交上市申请书，拟在纳斯达克IPO募资1.15亿美元。
18个月融资2.28亿美元
SpringWorks于2017年9月从辉瑞公司分拆出来，获得了1.03亿美元的A轮融资，由奥博资本、贝恩资本和辉瑞领投，是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤公司，主要为治疗缺乏的患者群体探索和开发创新型治疗方案。
今年4月，该公司完成1.25亿美元的B轮融资，由Perceptive Advisors领投，此外Springworks也得到了两家制药巨头的支持，包括辉瑞和GSK，以及各种机构投资者，包括OrbiMed Advisors、贝恩资本和HBM Healthcare Investments。
从公司产品管线来看，SpringWorks的推进最快的一款产品是已经进入Ⅲ期临床的Nirogacestat(PF-03084014)，这是一种口服小分子选择性γ分泌酶抑制剂。
2018年6月，Nirogacestat被FDA授予孤儿药资格，用于治疗硬纤维瘤。同年11月，该产品又获得FDA快速通道资格。硬纤维瘤一种罕见的结缔组织细胞非转移性肿瘤，会导致儿童和成人严重发病、疼痛及功能丧失。
另一款MEK 1/2抑制剂Mirdametinib(PD-0325901)正在作为1型神经纤维瘤丛状神经纤维瘤亚型的单药疗法进行临床研究，这种罕见遗传性疾病是由于导致神经系统肿瘤生长的 NF1基因突变引起。
此外，该公司处于临床开发早期阶段的临床候选物还包括应用于中枢神经系统疾病的脂肪酸酰胺水解酶 (FAAH) 抑制剂 (PF-04457845) 和治疗血液病的 Gardos通道抑制剂senicapoc(PF-05416266)。
与百济神州、GSK达成合作协议
去年9月，百济神州与SpringWorks达成全球临床合作协议，评估百济神州在研RAF二聚体抑制剂lifirafenib (BGB-283) 与SpringWorks在研MEK抑制剂Mirdametinib(PD-0325901)的联合疗法在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
今年6月18日，百济神州与SpringWorks宣布成立MapKure，旨在开发一款针对特定单聚体和二聚体B-RAF激活突变型的在研口服高选择性小分子抑制剂BGB-3245。根据合作条款，SpringWorks已对MapKure进行股权投资，百济神州则贡献了在亚洲以外国家和地区(包括日本)开发及商业化BGB-3245的独家版税和里程碑授权，以换取MapKure的多数所有权。
今年6月底，SpringWorks宣布与GSK达成一项临床研究合作协议。根据协议，SpringWorks在研产品nirogacestat将与GSK研发的抗B细胞成熟抗原(BCMA)抗体偶联药物belantamab mafodotin(GSK2857916)联合使用，评估这一组合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)的效果。
招股书披露，该公司2019年上半年营业费用2650万美元(+289%)，其中研发投入1962.8万美元，净亏损2530万美元(-283%)。
