智通财经APP获悉，近日，专注于遗传疾病精准药物研发的BridgeBio Pharma向美国证券交易委员会递交了IPO上市申请，拟登陆纳斯达克，股票代码为“BBIO”。
据悉，BridgeBio Pharma成立4年已受到众多投资者的青睐，其中就包括了红杉资本。2017年9月，该公司获得了1.35亿美元的融资。今年1月，该公司获得了2.992亿美元的融资。
据不完全统计，目前世界上大约有7000多种遗传疾病，然而现有获批的治疗药物仅有不足500种，大量患者没有合适的治疗选择，临床存在巨大未满足医疗需求。BridgeBio Pharma搭起了连接学术研究和临床应用的桥梁，将大学、学术医学中心和药物研究所的研究成果转化为临床治疗所需的基因靶向药物。
麻省理工学院的Andrew W. Lo教授是该公司的创始人之一。BridgeBio Pharma不同于其他平台公司的运营模式，公司的组织架构，就单个新药项目成立分公司，进而同时运行多个项目。这样的运营模式可以说是独一无二，这种组织架构更精简和高效，可以根据需要进行人员和资金的分配。
该公司的管线内拥有16项在研药物组合，包括遗传皮肤病、肿瘤、心脏病、神经病、内分泌疾病、肾脏疾病和眼科疾病等多个疾病治疗领域。
具体病症包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相关神经变性（PKAN），Gorlin综合征和频繁的基底细胞癌，营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton综合征，静脉畸形，Canavan病，Leber's遗传性视神经病变，钼辅因子缺乏A型，软骨发育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驱动的癌症。目前，有4项研究正处于关键性试验阶段。
