智通财经APP讯，三生制药(01530)公布，集团将与加利福尼亚门洛帕克的Refuge Biotechnologies, Inc.(“Refuge”)进行研究合作。
Refuge为一家利用基因工程技术开发，在患者体内发挥作用的智能细胞疗法的公司。两家公司将利用Refuge的技术平台，共同设计及开发编程控制的细胞治疗方式，此种疗法可于患者体内疾病微环境中产生治疗性生物制剂。根据研究合作协议，公司将拥有在大中华区发展及商业化编程控制的细胞治疗方式的独家许可。
近期，公司与共同牵头投资者红杉资本中国以及现有A轮投资者已完成对Refuge的2500万美元的B轮投资。公司的药物研发总裁兼首席科学官朱祯平及红杉资本中国的董事总经理顾翠萍已加入Refuge董事会。
该笔资金将用于支持发展基于Refuge的受体-dCas平台的细胞疗法。该平台利用突变或死亡的Cas9(dCas)作为靶向机制，以实现精确的CRISPR激活(CRISPRa)及CRISPR干扰(CRISPRi)。
细胞疗法设定为仅当其在目标细胞表面发现特定的传感器时激活CRISPRa/CRISPRi。此类细胞疗法具备于单个细胞中汇集多种治疗方法的潜力，例如抑制或激活检查点目标及类细胞因子，提高疗效及降低副作用。
Refuge的领先在研产品RB-1916为一种细胞表面PD-1基因表达下调的抗CD19的CAR-T细胞疗法，计划用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。Refuge拥有其他在研CAR细胞疗法项目，能够有条件地抑制PD-1及其他检查点抑制剂，从而实现实体瘤的潜在治疗。
三生制药的主席兼行政总裁娄竞称：“三生制药的合作研究及投资表明，我们有决心通过开发尖端基因工程技术来治疗癌症及未被满足医疗需求的其他疾病”。“三生制药完全认可dCas9平台的潜力，期待与Refuge合作，加快用于癌症的下一代细胞疗法的临床开发。”
Refuge的联合创办人及行政总裁Bing C. Wang称：“我们的平台技术的发展已取得重大进展，我们相信，受体-dCas平台有潜力创造出疗效突出并克服毒副作用的高度靶向细胞疗法。”“随着我们继续研发该等治疗癌症的创新的细胞治疗方法，该笔融资将为我们日益深入的各项工作提供助力，我们亦因得到众多全球顶级投资者的支持而备受鼓舞。”
公告显示，Refuge是一家专注于免疫细胞基因编辑及基因工程的肿瘤免疫治疗早期研发的医疗公司。Refuge透过其受体-dCas平台利用被称作CRISPR干扰(CRISPRi)及CRISPR激活(CRISPRa)的基因工程技术，研发能于患者体内自发做出抗癌决策的编程控制的治疗细胞。
