Sarepta(SRPT.US)&罗氏(RHHBY.US)DMD基因疗法Elevidys获批扩展适应症

147 6月21日
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陈雯芳

智通财经APP获悉,Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布,美国FDA批准其与罗氏(Roche)(RHHBY.US)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)扩展适应症,将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中,这些患者确认带有DMD基因突变。FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者,FDA则授予加速批准。对不可行走DMD患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。

Elevidys是一款重组基因疗法,将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中,通过单次静脉注射,使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白,可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作,共同开发这一基因疗法。

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