智通财经APP获悉，近日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，阿斯利康(AZN.US)申报的1类新药ALXN2220注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成年心肌病患者。
据悉，ALXN2220是一款抗淀粉样转甲状腺素蛋白(ATTR)单克隆抗体，为一款ATTR“消耗剂”。阿斯利康旗下专注于罕见病领域的Alexion公司此前通过一项超7亿美元合作，获得了该产品开发、生产和商业化的全球独家许可权益。该产品可特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，针对ATTR-CM的病理原因，有望治疗晚期ATTR-CM患者。临床前模型证明，该产品可诱导病理性ATTR的清除。
2023年6月，ALXN2220治疗ATTR-CM的1期临床研究发表在《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，ALXN2220的安全性在最高测试剂量下依然良好，未观察到明显的剂量限制毒性或与药物相关的严重不良反应。该产品的药代动力学特征与IgG抗体一致，未检测到抗药抗体。在至少10mg/kg的剂量下，患者心脏淀粉样蛋白沉积（通过闪烁扫描仪或心脏磁共振成像检测）在12个月内显著减少。用于测量心脏压力的和心肌细胞死亡的生物标志物NT-proBNP和肌钙蛋白T的水平也有所降低。
根据ClinicalTrials官网，Alexion公司已经登记一项国际多中心(含中国)3期临床研究(DepleTTR-CM研究)，评估ALXN2220与安慰剂相比治疗ATTR-CM成人患者的疗效和安全性。该研究拟入组1000名受试者，研究预计于2028年6月完成。
