智通财经APP讯，和黄医药(00013)发布公告，索乐匹尼布用于治疗成人原发免疫性血小板减少症患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理并予以优先审批。索乐匹尼布是一种开发用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂。
ESLIM-01研究的数据支持了此项新药上市申请。ESLIM-01是一项索乐匹尼布在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，共纳入188名既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。2023年8月，和黄医药宣布该研究成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点亦已达到。完整的研究数据将于适当的时候公布。 ESLIM-01研究的概念验证研究结果已于《柳叶刀·血液病学 (The Lancet Haematology)》发表。
索乐匹尼布于2022年1月获国家药监局纳入突破性治疗品种，用于ESLIM-01研究所探索的适应症。国家药监局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种，作为用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。
和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示：“我们很高兴开始了索乐匹尼布在中国的新药上市申请的滚动提交，我们期待将这种创新疗法带向免疫性血小板减少症患者。我们提交的资料包括了在中国成功完成的 ESLIM-01 III 期研究的数据，该研究证明了索乐匹尼布能为患者带来持续的应答。成人免疫性血小板减少症会严重损害患者的生活品质，患者非常需要新疗法。”
