智通财经APP讯，百济神州(06160)发布公告，该公司于2023年9月19日宣布，欧盟委员会(EC)已批准替雷利珠单抗(中文商品名：百泽安®;英文商品名：TEVIMBRA®)作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的成人患者。美国食品药品监督管理局(FDA)也已经受理替雷利珠单抗的一项上市许可申请，用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性的ESCC患者。
该集团实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“我们无比兴奋，替雷利珠单抗获得了EC的上市批准和FDA的上市申请受理，且公司最近也收回了这一重要药物在全球的完整权益。这对于晚期或转移性ESCC患者而言是重大里程碑，无论单药使用还是化免联合，替雷利珠单抗已为全球患者带来深具临床意义的生存获益。我们很自豪能将这一开创性的疗法带给欧洲患者，并可能惠及美国患者。我们将继续全力以赴，确保开发出替雷利珠单抗的全部潜力，从而满足世界各地的临床未尽之需。”
目前，该集团已启动超过20项与替雷利珠单抗联用的潜在注册性研究，其中的10项3期随机对照研究和4项2期研究均获得积极数据发布。通过这些研究，替雷利珠单抗已展现出其有效性和安全性，并在广泛瘤种的单药或联合用药治疗中，为数以千计的患者带来具有临床意义的生存获益改善和生活品质提升。迄今为止替雷利珠单抗已惠及超过75万患者。
该集团北美及欧洲首席商务官Josh Neiman表示：“替雷利珠单抗是该集团实体瘤产品组合中的基石药物。我们相信公司全面掌控该产品的开发及商业化将有助于我们加速推进我们的计划，惠及全球更多患者。晚期或转移性ESCC是一种侵袭性且治疗选择有限的疾病，我们期待替雷利珠单抗尽快惠及亟需患者。”
本次EC批准遵循了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)基于RATIONALE 302研究(NCT03430843)的积极意见。
德国莱比锡大学癌症中心肿瘤科主任和教授Florian Lordick表示：“全球试验RATIONALE 302证明，抗PD-1抗体替雷利珠单抗延长了既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性ESCC患者的生存期且没有发现新的安全风险。本次替雷利珠单抗在欧洲的获批，将满足目前对新治疗选择的未尽之需，这对患者及医护人员无疑是一重要时刻。”
RATIONALE 302是一项全球、随机、开放性的3期研究(NCT03430843)。该试验旨在比较替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗在不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者二线治疗时的有效性和安全性。该研究入组了来自欧洲、亚洲和北美洲11个国家和地区共132个研究中心的513例患者。
RATIONALE 302研究达到主要终点，即：与化疗相比，替雷利珠单抗在意向性治疗(ITT)人群中具有显着统计学及临床意义的生存获益(中位总生存期8.6 vs 6.3个月;HR 0.70[95% CI:0.57-0.85];单侧P=0.0001)。替雷利珠单抗的安全性特征与既往试验一致。本次递交的上市许可申请包含了7项临床试验中的1972例接受替雷利珠单抗单药治疗患者的安全性数据。
根据《处方药使用者付费法案》，FDA预计将在2024年下半年对该项申请做出决议。本次向FDA提交的新适应症上市许可申请是基于RATIONALE 306研究(NCT03783442)先前公布的结果。RATIONALE 306是一项全球、随机双盲、安慰剂对照的3期临床研究，评估了替雷利珠单抗联合化疗用于晚期或转移性ESCC患者一线治疗的疗效和安全性。
此前FDA还授予了替雷利珠单抗“孤儿药”资格认定，用于治疗初治晚期或转移性ESCC患者。FDA通常会将用于治疗、诊断、预防美国20万人以下的罕见病或罕见病症研究性疗法授予“孤儿药”资格。
