智通财经APP了解到，8月15日，施维雅宣布TIBSOVO(ivosidenib，艾伏尼布)治疗IDH1突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)新适应症上市申请获得FDA受理并被授予优先审评资格。如若顺利获批，ivosidenib将成为首款用于治疗IDH1突变MDS的靶向治疗药物。
Ivosidenib是首个精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂。2018年7月，FDA根据AG120-C-001研究的积极结果，批准ivosidenib治疗携带IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病(AML)成人患者，成为全球第一个获批的IDH1抑制剂。
本次新适应症的上市申请是基于ivosidenib在IDH1突变的R/R MDS患者中的关键I期开放标签研究的积极结果。研究显示，ivosidenib的疗效显著，患者的完全缓解率(CR)为38.9%，客观缓解率(ORR)为83.3%;此外，ivosidenib治疗的安全性良好。
值得一提的是，基石药业-B(02616)已获得施维雅授权，拥有在中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区开发与商业化ivosidenib的独家权益。