8月2日晚间，百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160.HK;上交所代码：688235.SH)公布2023年第二季度美股业绩报告及A股半年度业绩快报。
2023年上半年，得益于自主研发产品和授权产品的销售增长，百济神州营业收入较上年同期增加72.2%，达到72.51亿元。产品收入实现66.96亿元，同比增长82.2%。2023上半年，百济神州的产品收入已接近去年全年八成。
与此同时，百济神州于7月18日举办了投资者研发日活动，围绕公司深厚且广泛的全球创新研发管线和平台，分享了最新进展。目前，百济神州在研管线涵盖23个开发项目和超过60个临床前项目，广泛覆盖血液瘤、实体瘤领域各高发瘤种。据介绍，百济神州计划在未来18个月，推动超过15款新分子进入临床阶段。
百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强(John V. Oyler)表示：“我们在第二季度取得强劲的业绩表现，持续彰显了公司全球商业化团队的执行力，以及百悦泽®和百泽安®这两款基石药物的成功。在近期的投资者研发日活动中，我们展示了公司在研发管线上强有力的布局。作为一家立足于科学的公司，百济神州建立了业内规模最大、最高产的肿瘤研究团队之一，我们的研发管线将持续推动公司短期与长期的发展，进而更好地践行我们为全球更多患者提供创新性抗肿瘤药物、改善治疗选择的使命。”
血液学布局领先，泽布替尼全球加速放量
百济神州在血液肿瘤领域的布局中，百悦泽®(泽布替尼)正是其最具代表性的自研产品之一，以更优的疗效和安全性，成为新一代“同类最佳”BTK抑制剂，为患者和医生提供全新治疗选择。
2023年上半年，百悦泽®实现全球销售额36.12亿元，美股财报显示，同比增长139%。其中，在以美国为首的全球市场保持快速放量，报告期内，百悦泽®在美销售额25.19亿元，相较上年同期10.15亿元，增长超过一倍。在国内，百悦泽®的表现亦可圈可点，上半年销售额达6.69亿元，去年同期4.55亿元。
泽布替尼在海内外取得亮眼成绩，既体现了百济神州强大的全球商业化能力，更离不开产品本身的差异性和研发布局。据研发日活动介绍，泽布替尼作为一款强效的BTK抑制剂，已在所有适应症中显示出令人印象深刻的优效性，包括在初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)中效果优于化疗、两项全球3期“头对头”研究优于一代同类产品。
目前，泽布替尼在全球已获批多项适应症，覆盖CLL、华氏巨球蛋白血症(WM)、套细胞淋巴瘤(MCL)、边缘区淋巴瘤(MZL)，是获批适应症数量最多的BTK抑制剂。今年上半年，百济神州在美国和欧盟递交了泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗滤泡性淋巴瘤(FL)的新适应症上市许可申请。FDA预计将于2024年第一季度对该项申请做出决定，泽布替尼有望进一步拓宽其适应症，在该领域中占据重要一席。
泽布替尼是百济神州血液肿瘤管线内的“先头力量”，实际上，百济神州在这一领域的研发布局深厚，正在开发潜在“同类最佳”sonrotoclax(BCL2抑制剂)和BTK CDAC作为泽布替尼的补充，以进一步扩展至更多的恶性血液疾病领域。
在CLL这一领域，百济神州三大血液管线产品互为联用，有望覆盖患者整个治疗过程，也印证了公司在该疾病治疗领域的领导地位。目前，sonrotoclax临床试验中已入组超过500例患者，I期试验中单药和联合都有显著治疗效果，与泽布替尼联合治疗初治CLL达到100%的缓解率。另一款产品BTK CDAC也显示出治疗潜力，I期试验中200mg单药治疗复发难治CLL患者可达89%缓解率，值得注意的是这些患者绝大部分既往已经接受过BTK抑制剂治疗，目前没有有效治疗选择。
数据显示，全球BTK、BCL2和BTK CDAC的市场规模将有望在2028年达到220亿美元。凭借多款同类最佳潜力药物，百济神州将成为全球血液学市场强有力的竞争者，未来全球放量大有可为。
实体瘤产品组合广泛，PD-1放量能力保持领先
在实体瘤领域，百济神州核心产品百泽安®(替雷利珠单抗)在竞争最激烈的PD-1/PD-L1赛道取得亮眼的成绩。2023年上半年，替雷利珠单抗在国内市场销量再提速，达到了18.36亿元，美股财报显示，同比增长42.5%。
作为国内第7款的PD-1/PD-L1产品，替雷利珠单抗自上市以来屡获突破，适应症布局遥遥领先。截至2023年上半年，替雷利珠单抗获NMPA批准11项适应症，其中9项已获批适应症已被纳入国家医保目录，是国内获批适应症最广泛、纳入医保适应症数量最多的PD-1产品。
在全球化进程方面，替雷利珠单抗已在全球多个市场递交新药上市申请，相关审评工作正在持续推进中。其中，在美国，FDA正在审评对替雷利珠单抗用于二线治疗食管鳞癌(ESCC)的新药上市许可申请，目前已于第二季度完成此项申请获批前的生产基地现场核查。在欧盟，欧洲EMA正在审评二线ESCC的上市许可申请，EMA人用药品委员会(CHMP)已发布其推荐替雷利珠单抗获得此项适应症上市许可的积极意见。
对于替雷利珠单抗的研发，百济神州在研发日活动上表示，替雷利珠单抗具有巨大潜力，将确定其作为多种肿瘤类型全球疗法标准PD-1。据统计，已有超过75万例患者接受了替雷利珠单抗的商业化治疗，切实惠及广泛患者。
以PD-1为中心，百济神州已建立了泛肿瘤免疫疗法管线产品，加速开发包括肺癌、上消化道、结直肠等重点实体瘤类型。目前，替雷利珠单抗正在与超过20个免疫疗法和靶向分子联用，包括TIGIT、LAG3、TIM3、OX40等，形成新一轮免疫疗法产品。今年下半年，百济神州将推进CCR8、DGKζ、PVRIG和CDK4抑制剂进入临床，打造差异化“同类最佳”乃至“同类首创”的创新优势。
深耕研发，加速规模化创新
除了巩固自身在血液肿瘤和实体肿瘤领域的差异化地位，百济神州也积极布局前沿创新，为未来储备充足的发展动力。
事实上，百济神州拥有超过60项临床前研究项目，约半数具备“同类首创”的潜力，广泛涵盖小分子、CDAC、单抗、双抗/三抗、ADC、细胞疗法、mRNA等内部技术平台和治疗模式。
以肺癌领域为例，百济神州拥有超过30个靶点和多样化的治疗模式，广泛涵盖各类肺癌患者。据介绍，公司7大研发重点涵盖3款小分子(EGFR CDAC、泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂)、2款ADC(B7-H3 ADC、CEA ADC)，以及2款双特异性抗体(MUC1 x CD16A 双抗、Claudin6 x CD3双抗)。如EGFR突变、KRAS突变和MTAP缺失占肺癌患者数量超过一半以上，靶点开发已覆盖核心治疗领域。
铺陈出如此庞大且差异化的创新靶点和管线，离不开百济神州构建的内部自主研发能力。目前，百济神州已打造了一支业内规模最大、约1,100名的专注于肿瘤学领域的研究团队。自2024年起，这一支富有创新精神的团队预计将每年推出10款差异化新分子实体。
此外，临床开发方面，通过内部生产和“去CRO化”的开发模式，百济神州显著降低开发成本，加快从临床前候选化合物到临床概念验证进程，时间缩短超过6个月。值得一提的是，百济神州也是业内极少数能够自主开展全球3期临床试验的创新药企，临床试验已覆盖全球48个市场。
重磅产品全球商业化迎来收获期，后续管线蓄力长期发展，同时具备成熟的全产业价值链运营能力，百济神州在十三年的历程中，已确立了其在肿瘤药物研发、商业化的领先地位。凭借其覆盖药物开发全流程的能力与平台，公司将有望朝着全球市场大步迈进，开启下一个创新浪潮。
