智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，日前发布的中国首部系统性肥大细胞增多症(SM)临床诊疗指南—《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南》将阿伐替尼片(泰吉华®)纳入用药推荐，用于治疗晚期SM。
阿伐替尼片(泰吉华)是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，基石药业与Blueprint Medicines Corporation(NASDAQ:BPMC)(Blueprint Medicines)达成独家合作和授权协议，获得了阿伐替尼片在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的独家开发和商业化权利。
指南由中华医学会血液学分会实验诊断学组和中国肥大细胞增多症研究网路牵头，在广泛征求国内专家意见基础上制定。该指南制定了明确的SM的定义、规范的诊断程式、规范的诊断及鉴别诊断标准、规范的预后和危险分层方法、规范的治疗方案以及规范的SM疗效评估标准等内容。此次指南的发布，将进一步规范我国血液科医师对SM的临床诊治，推动SM领域的快速与创新发展，造福中国SM患者。
苏州大学附属第一医院血液内科主任医师陈苏甯表示：“长期以来，SM诊断和治疗尚未受到国内血液病同行的足够重视，患者很容易错过早诊早治的黄金期。指南发布，将对提升我国SM规范化诊疗具有重要意义。”
基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游表示：“晚期SM是一种罕见的血液系统疾病，几乎所有患者均由KITD816V突变驱动。阿伐替尼片(泰吉华)作为KITD816V突变点位的强效高选择性抑制剂，可靶向导致肥大细胞失控性增殖和激活的疾病驱动基因。此次阿伐替尼片(泰吉华)被纳入指南作为用药推荐是基因驱动精准治疗改变临床实践的有力体现。一直以来，基石药业始终致力于研发同类首创或同类最优药物，满足患者未解决的医疗需求。基石药业将继续全面提升药品的可及性和可支付性，力争让更多的患者用得上、用得起全球领先的好药。”
SM是一种罕见疾病，约95%的患者是由KITD816V突变引起的。SM分为两种亚型，一是惰性SM，是SM的最常见类型，占SM病例的绝大多数，另外一种为晚期SM，这是一组高危SM亚型，包括侵袭性SM(ASM)、伴有相关血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。除了肥大细胞激活症状外，晚期SM还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和较差的生存预后相关。
阿伐替尼片(泰吉华)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗晚期SM成人患者，包括：ASM、SM-AHN和MCL。此前，FDA已授予阿伐替尼片(泰吉华)治疗晚期SM的孤儿药资格(ODD)和突破性药物资格(BTD)。欧盟委员会也已批准其以商品名AYVAKYT上市销售，用于治疗至少一次全身治疗后患有ASM、SM-AHN、MCL以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
阿伐替尼片是一种激酶抑制剂。中国国家药品监督管理局(NMPA)批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。香港卫生署(DOH)及台湾食品药物管理署(TFDA)批准其用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
FDA批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者以及治疗晚期SM成人患者，包括ASM、SMAHN和MCL。欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT上市销售，用于治疗至少一次全身治疗后患有晚期SM、SM-AHN、MCL以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
AYVAKIT/AYVAKYT在大中华地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症。美国FDA已授予泰吉华突破性疗法认定，用于治疗晚期SM。
