智通财经APP获悉，2023年1月16日，华东医药股份有限公司(000963.SZ)宣布，公司全资子公司华东医药(杭州)有限公司与科济药业全资子公司恺兴生命科技(上海)有限公司签订了产品独家商业化合作协议，获得恺兴生命用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T候选产品泽沃基奥仑赛注射液于中国大陆的独家商业化权益。华东医药(杭州)将支付2亿元人民币首付款，以及最高不超过10.25亿元人民币的注册及销售里程碑付款。
华东医药表示，泽沃基奥仑赛注射液将为多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。作为一款极具潜力的产品，泽沃基奥仑赛注射液将进一步丰富公司血液疾病领域产品线，在市场推广方面将与公司该领域现有重点品种共享专家网络、研究及临床资源，形成有效协同。
多发性骨髓瘤治疗存巨大需求空白 CAR-T疗效显著前景广阔
公告显示，泽沃基奥仑赛注射液(zevorcabtagene autoleucel，研发代号：CT053)是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤(R/R MM)的全人抗自体BCMA(B细胞成熟抗原) CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)候选产品，于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法(RMAT)及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局(EMA)的优先药物(PRIME)及孤儿药产品称号。泽沃基奥仑赛注射液也于2020年获得国家药监局的突破性治疗药物品种。
多发性骨髓瘤(MM，Multiple Myeloma)治疗仍存在巨大的需求空白。多发性骨髓瘤是一种致命性的血液恶性肿瘤，骨髓中的浆细胞失去控制的增长，并产生异常蛋白，从而导致包括心脏和肾脏等重要器官受损。目前该疾病尚无法治愈，且几乎所有患者终将复发，5年复发率近70%。并且，目前在传统疗法下复发的患者，预后较差，且治疗选项很少。因此，这些患者存在巨大的未被满足的临床需求，亟需一种有效、安全和方便的治疗方法。临床试验数据表明，CAR-T细胞显著提升了肿瘤治疗的疗效，为肿瘤患者带来了治愈的可能性，并可提升患者的生活质量，正在成为越来越多肿瘤患者的治疗选择。
泽沃基奥仑赛注射液在复发/难治多发性骨髓瘤治疗领域展现出了良好的临床治疗效果。2021年12月，科济药业在美国血液学会(“ASH”)年会上展示了泽沃基奥仑赛注射液在中国进行的开放标签、单臂I/II期临床试验(LUMMICAR STUDY 1)的I期研究成果。2022年10月，基于在中国进行的开放标签、单臂I/II期临床试验(LUMMICAR STUDY 1)的数据，泽沃基奥仑赛注射液的药品上市许可申请获国家药品监督管理局(NMPA)受理，并被纳入优先审评审批程序。目前，国内尚无同类产品获批。
2022年12月， LUMMICAR STUDY 1的关键性II期的初步研究数据在2022年美国血液学会年会上进行了展示。研究结果显示，截至2022年8月16日，102例患者的中位随访时间为9个月(范围为0.4-17.8个月)，ORR为92.2%(95%CI，85.13，96.55)，VGPR及以上缓解的比率为85.3%，CR/sCR的比率为45.1%。研究结果表明，泽沃基奥仑赛注射液具有良好的安全性和疗效。泽沃基奥仑赛注射液对伴随高危因素患者也表现为一种前景光明的治疗手段。
多发性骨髓瘤患者数量未来将进一步增长，治疗市场存在广阔前景。根据世界卫生组织的数据，在2020年，中国同约有113,000例多发性骨髓瘤患者(新确诊及复发/难治患者)。根据华安证券研报，中国多发性骨髓瘤相关治疗药物的市场规模到2025年有望进一步增长至24亿元。
资料来源：ACRO Biosystems，华安证券研究所
华东医药率先布局CAR-T产业 提升肿瘤领域创新竞争力
多发性骨髓瘤是全球第二大恶性血液疾病，公司在血液疾病领域深耕多年，现有核心产品环孢素软胶囊、吗替麦考酚酯胶囊/分散片、他克莫司胶囊、注射用地西他滨、西罗莫司口服液等均在血液疾病领域应用广泛。多年来，华东医药坚持以临床价值学术推广为核心，凭借领先的产品质量水平和市场服务经验，在血液疾病领域已形成了完善的市场服务人员配备、完备的营销管理体系及广泛的市场资源。
此次华东医药牵手合作的科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。科济药业建立了一个综合细胞治疗平台，已内部开发多项新技术以及拥有全球权益的产品管线。科济药业在全国同类公司中率先建立了自主、垂直一体化的生产能力，在上海市金山区建成商业化生产厂房，取得了中国第一张CAR-T细胞疗法的药品生产许可证。同时，科济药业也计划进行其他临床试验以开发泽沃基奥仑赛注射液作为多发性骨髓瘤的早线治疗方法。
本次与科济药业合作被视为是华东医药布局细胞治疗产业链的战略之举，未来有望持续提升华东医药在肿瘤领域市场竞争力。当前，细胞治疗产业蓬勃发展，技术日趋成熟，市场规模将有望实现持续快速增长。华东医药表示，通过本次商业化合作，华东医药迅速进入细胞治疗领域，并将参照ADC产业搭建模式，持续深化细胞治疗全产业链布局。
肿瘤领域是公司医药工业重点发展的三大核心治疗领域之一。近年来，华东医药不断围绕肿瘤领域进行深入布局，先后与ImmunoGen、Kiniksa、Heidelberg Pharma等多家国外创新研发企业进行合作，引进全球领先的创新技术与产品。
在ADC领域，华东医药以未被满足临床需求为驱动，已打造全球一流的自主研发产业平台，并组建了一支具有国际领先水平的技术团队，旨在不断开发针对实体瘤和血液瘤领域不同癌种的ADC创新药物，丰富公司肿瘤领域创新产品管线，做强做深ADC领域生态链。公司正在按照既定规划，2025年之前，立项开发不少于10款ADC创新产品并全力推动产品注册临床研究。公司与德国参股子公司Heidelberg Pharma合作开发的靶向BCMA的ADC药物HDP-101，目前正在开展用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的海外I/IIa期临床试验。本次交易完成后，华东医药在恶性血液肿瘤治疗领域将形成化疗药物、ADC产品和CAR-T产品的多维度管线布局。
未来，公司将继续在肿瘤领域加大布局，以临床需求和患者为先，与国内外优秀的企业合作，积极推进在研及引进新药的研发和产业化进程，最终实现公司在肿瘤领域国际化布局及领先的市场竞争力。
