智通财经APP讯，百济神州(06160)于2022年12月13日公布了其ALPINE试验的最终PFS分析结果：在这项针对复发╱难治性(R/R)慢性淋巴细胞白血病 (CLL)╱小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的全球3期试验中，百悦泽®对比亿珂®取得了优效性结果，表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。这些数据在新奥尔良举办的第64届美国血液学会(ASH)年会上通过最新突破摘要的口头报告(摘要编号LBA-6)进行展示，并同时刊载于《新英格兰医学杂志》。论文的主要作者、美国丹娜法伯(Dana-Farber)癌症研究院血液肿瘤分部CLL中心主任Jennifer Brown 医学博士在大会上进行口头报告。
Brown博士表示：“PFS是在CLL临床试验中衡量有效性的金标准。在包括携带 del(17p)/TP53突变的高风险患者的所有主要亚组中，ALPINE试验数据展示了百悦泽®的优效性和临床获益的一致性，同时表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。试验数据有力地证明了百悦泽®是一款足以改变CLL患者治疗格局的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。”
百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher医学博士及公共卫生硕士表示：“百悦泽®经过特殊的结构设计，能够最大化对BTK靶点的占有率、最小化脱靶效应。我们的临床研发项目旨在检测百悦泽®区别于其他药物的有效性和安全性特征。我们认为ALPINE试验中百悦泽®的PFS数据和心脏功能相关的安全性结果(包括未报告心源性死亡事件)表明百悦泽®对改善CLL患者的治疗结果有实质性意义。”
在该试验最终分析中，经独立评审委员会(IRC)和研究者评估，百悦泽®对比亿珂®取得了PFS优效性结果(HR: 0.65[95% CI, 0.49-0.86]P=0.0024)。24个月时，研究者评估百悦泽®的PFS率为78.4%，而亿珂®为65.9%。经IRC评估，在所有主要亚组中均观察到PFS获益，包括携带del(17p)/TP53突变的高风险患者亚组(HR: 0.52;[95% CI, 0.3-0.88])。此外，经IRC评估，百悦泽®也显示出更高的总缓解率 (ORR)，为80.4%，而亿珂®为72.9%(双侧P值为0.0264)。
百悦泽®总体耐受性良好，百悦泽®组报告导致终止治疗的不良事件对比亿珂®组较少(15.4% vs 22.2%)。百悦泽®组心脏疾病发生率对比亿珂®组较低(21.3% vs 29.6%)，百悦泽®组仅报告了1例因心脏疾病引起的终止治疗事件，而亿珂®组报告了14例此类事件(0.3% vs 4.3%)。百悦泽®组未有因心脏疾病引起的致死性不良事件，而亿珂®组报告了6例此类不良事件(0% vs. 1.9%)。在百悦泽®组和亿珂®组的治疗中最常见的不良事件(≥ 20%)为腹泻(16.0% vs. 24.1%)、高血压(14.8% vs. 11.1%)、中性粒细胞减少症(22.8% vs. 18.2%)、COVID-19(23.1% vs. 17.9%)和上唿吸道感染(21.0% vs. 14.2%)。
CLL是成人白血病最常见的类型之一，约占美国白血病新发病例i 的四分之一。该疾病的特征是反复复发，其治疗应答将最终决定包括生存期在内的临床获益。
百济神州在美国递交百悦泽®用于治疗CLL的新适应症上市申请目前正在接受FDA 审评，FDA对该项申请做出决定的目标时间为2023年1月20日。
