智通财经APP获悉，荷兰生物制药公司Pharming Group N.V. (PHAR.US)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经接受了其新药申请(NDA)，用于治疗美国12岁及以上成人和青少年罕见的原发性免疫缺陷PI3Kd-过度活化综合症(APDS)。leniolisib是一种口服选择性PI3Kd抑制剂。
FDA已将2023年3月29日定为《处方药使用者付费法案》(PDUFA)的目标日期，与优先审查分类一致。
Pharming在7月29日提交了NDA，基于一项来自leniolisib II/III期研究的阳性数据，该研究满足了目标人群中指数淋巴结大小减少和免疫缺陷纠正的共同主要终点。该公司指出，试验结果表明，与安慰剂相比，leniolisib的疗效有统计学意义上的显著降低，参与者的指数淋巴结病变的基线大小和免疫功能的正常化。
Pharming公司首席医疗官Anurag Relan成:“随着FDA的审查，leniolisib作为美国12岁及以上成人和青少年APDS潜在的疾病修饰靶向治疗药物在监管途径上进一步前进，这些人目前依赖于支持性疗法，如抗生素和免疫球蛋白替代疗法。”
