智通财经APP讯，赛生药业(06600)发布公告，在研产品RRx-001用于小细胞肺癌三线及以上治疗的III期注册临床研究 (REPLATINUM)已于中国完成首例患者给药。REPLATINUM研究是一项对照、开放、国际随机化III期研究，在中美同步开展，计划共入组292例患者，将通过对比含铂类二联疗法单独给药，评估RRx-001与含铂类二联疗法序贯给药作为小细胞肺癌三线或后续治疗的有效性及安全性。
RRx-001是一款具有First-in-Class(FIC)潜质的小分子药物，具有多种作用机制，包括CD47- SIRPα靶向、RONS生成以及表观遗传调节。RRx-001可以对多种肿瘤微环境异常起到调节作用，包括：下调CD47-SIRPα，使肿瘤相关巨噬细胞(TAM)复极化，由抗炎症M2表型转为促炎症M1表型;通过表观遗传抑制活性激活抑癌基因，逆转化疗耐药;使肿瘤血管正常化以增加化疗药物渗透，产生代谢产物RONS导致肿瘤细胞坏死。临床II期研究数据显示，RRx-001在小细胞肺癌等实体肿瘤的治疗中具有良好的疗效和安全性。和现有治疗方式相比，RRx-001显示出潜在提升患者生存获益的可能性。
REPLATINUM研究针对SCLC三线及以上人群双臂平行随机设计，按1：1的比例将符合标準的患者分组：治疗组1预先给药RRx-001后接受4个周期的依托泊苷和铂类治疗，之后RRx-001和铂类药物单药减量维持治疗交替给药(“铂类药物叠加”治疗)，直至疾病进展;治疗组2接受4个周期的依托泊苷和铂类治疗，被确认为疾病进展后允许交叉至试验组接受“铂类药物叠加”治疗。REPLATINUM研究的主要终点为无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，次要终点为总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。
REPLATINUM研究全球主要研究者、中山大学肿瘤防治中心肿瘤内科主任张力教授表示，“全球范围内小细胞肺癌治疗存在巨大未被满足的需求，临床亟需更多有效的治疗选择。现有研究数据表明，RRx-001能够逆转化疗耐药，使肿瘤对铂类疗法重新敏感化，且具有良好的安全性。我们期待REPLATINUM研究能取得积极结果，从而使SCLC患者有机会从新的治疗选择中获益。”
在中国完成首例患者给药，是REPLATINUM研究的一个重要进展。该公司期待RRx-001 这一款具有FIC潜质的及多种作用机制的小分子创新药能够推进全球SCLC的临床治疗进程，为患者带来新的选择。
