智通财经APP讯，和誉-B(02256)发布公告，创新CSF-1R抑制剂ABSK021被中国国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。
突破性疗法认定计划是专为处于临床阶段的创新或改良型新药而设，用于防治严重危及生命的疾病或者严重影响生存质量且目前尚无有效防治手段或者有足够证据表明创新药优于现有治疗手段的疾病。
此次突破性治疗药物认定是基于ABSK021在中国临床Ib期试验TGCT队列的优异研究结果。
ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF1R小分子抑制剂，也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性 CSF-1R抑制剂。大量研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可有效调节和改变巨噬细胞功能，并可能治疗多种巨噬细胞相关人类疾病。和誉医药已在美国完成 ABSK021临床Ia期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT外，和誉医药也在积极探索ABSK021在多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方(上海)医药科技有限公司一起探索其在渐冻症等中枢神经系统疾病中的应用。截至本新闻稿刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。
