智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，《新英格兰医学杂志》发表了拓舒沃®(艾伏尼布片)AGILE III期临床研究结果。AGILE研究是一项全球 III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估拓舒沃®联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在先前未经治疗的异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变急性髓系白血病(AML)患者中的疗效和安全性。AGILE研究达到了主要研究终点和包括总生存期(OS)在内的所有关键次要终点。施维雅公司正在积极与包括美国食品药品监督管理局(FDA)在内的多个国家和地区的药品监督管理部门就拓舒沃®该新适应症上市申请展开沟通。基石药业计划在中国递交拓舒沃®该适应症的新药上市申请。
据悉，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有2万例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。大多数AML患者最终会复发。复发或难治性AML患者的预后通常较差。患者五年生存率约29.5%。在被诊断为急性髓细胞白血病的患者中，约6～10%携带IDH1突变。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到AGILE III期AML研究优异数据在《新英格兰医学杂志》发表，这充分彰显了全球权威学术期刊对该研究结果和学术价值的高度认可。IDH1突变AML患者的预后差，尤其是IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分患者带来新的治疗选择。我们计划与中国国家药品监督管理局(NMPA)展开沟通，期待尽快将这一创新疗法带给更多中国患者。”
全球III期AGILE研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®是首个证实了与阿扎胞苷联用可提高患者EFS和OS的靶向疗法。拓舒沃®与阿扎胞苷联合治疗患者的EFS获得统计学意义的改善(风险比[HR]=0.33，[95% CI:0.16，0.69]，单侧P值=0.0011)。拓舒沃®联合阿扎胞苷治疗组患者的OS同样获得具有统计学意义的改善(HR=0.44，[95% CI:0.27,0.73],单侧P值=0.0005)，中位OS为24.0个月，安慰剂联合阿扎胞苷组为7.9个月。
此外，拓舒沃®联合阿扎胞苷的CR率为47.2%(n=34/72)，而安慰剂联合阿扎胞苷为14.9%(n=11/74)(P<0.0001)。拓舒沃®联合阿扎胞苷的CR+CRh率为52.8%(n=38/72)，而安慰剂联合阿扎胞苷组为17.6%(n=13/74)(p<0.0001)。拓舒沃®联合阿扎胞苷的ORR为62.5%(n=45/72)，而安慰剂联合阿扎胞苷组为18.9%(n=14/74)(p<0.0001)。
2019年7月19日，基石药业宣布全球 III期註册试验AGILE在中国完成首例患者给药。中国共有16家研究中心参与了AGILE研究。
拓舒沃®所属权为施维雅所有。根据和施维雅达成的独家授权授权合约，基石药业就拓舒沃®在包括中国大陆、中国香港、中国台湾及中国澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化。目前，NMPA已批准拓舒沃®(艾伏尼布片)的新药上市申请(新药上市申请)，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML(R/RAML)患者。
