智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准同类首创药物拓舒沃®(艾伏尼布片)的新药上市申请(新药上市申请)，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/RAML)，为该患者人群提供了新的精准治疗选择。
关键亮点包括：同类首创药物拓舒沃®获批用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/RAML患者。临床研究显示拓舒沃®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/RAML中国患者中表现出优异的临床疗效，耐受性良好，安全可控。继两款同类首创精准治疗药物普吉华®和泰吉华®和肿瘤免疫治疗药物择捷美®获批上市后，拓舒沃®成为基石药业在12个月内成功获批上市的第四款创新药。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“这是基石药业发展进程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石药业第四款成功获批上市的创新药物，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，这再一次体现了“基石速度”。此前，基石药业已成功实现两款同类首创精准治疗药物和一款潜在同类最优肿瘤免疫治疗药物获批上市。公司将继续推进丰富多元的创新产品管线，为全球患者提供更多的高品质创新药。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到拓舒沃®在中国大陆获批用于治疗R/RAML患者。作为国内首个以及唯一获批的IDH1抑制剂，拓舒沃®在携带易感IDH1突变的中国R/RAML患者中显示了明确的疗效和可控的安全性。另外在2021年第63届美国血液学会年会上，我们看到拓舒沃®联合阿扎胞苷显着改善了先前未经治疗的IDH1突变AML患者的无事件生存期和总生存期。我们计划与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。”
拓舒沃®中国注册桥接研究CS3010-101主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活品质较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃®在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。相信拓舒沃®的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活品质并延长生命。”
2020年，拓舒沃®被NMPA药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
拓舒沃®的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101，该研究旨在评估拓舒沃®口服治疗携带IDH1易感突变的成人R/RAML中国患者的药代动力学特徵(PK)、药效动力学特征(PD)、安全性和临床疗效。拓舒沃®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/RAML中国患者的研究中表现出优异的临床疗效，及良好的耐受性。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率(“CR+CRh”)为36.7%(11/30)，其中11例患者均达到了CR。CR+CRh的中位缓解持续时间尚未达到，估计的12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会以优选口头报告形式公布。
