智通财经APP讯，复宏汉霖(02696)发布公告，近日，该公司HLX208(BRAF V600E抑制剂)用于BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)治疗的2期临床研究于中国境内(不包括港澳台地区，下同)完成首例患者给药。
本研究是一项旨在评估HLX208在BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)患者中的有效性、安全性和药代动力学特征的单臂、开放、多中心、2期临床研究。本研究的主要目的为评估HLX208对携带BRAF V600E突变的上述两类罕见病的疗效。本研究的主要终点为由独立评审委员会(IRC)根据PERCIST v1.0评估的客观缓解率(ORR)，次要终点为由研究者基于PERCIST v1.0评估的客观缓解率(ORR)、独立评审委员会(IRC)与研究者基于RECIST v1.1评估的客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、1年无进展生存率(1-year PFSR)、1年总生存期(1-year OSR)、安全性和药代动力学特征等。
HLX208是该公司于2021年5月自苏州润新生物科技有限公司引进的靶向人类BRAF蛋白V600E突变的小分子抑制剂，其在临床前研究中展现出优异的疗效与安全性。BRAF蛋白是MAPK/ERK信号通路中重要的上游调节因子，其V600E突变可使BRAF蛋白持续激活，是包括结直肠癌、甲状腺瘤、黑色素瘤、肺癌、脑癌等在内的多种肿瘤及成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)等罕见病的潜在靶点。2022年1月， HLX208单药或联合治疗BRAF V600E或BRAF V600突变阳性的晚期实体瘤的1b/2期临床试验申请获国家药品监督管理局(NMPA)批准。
截至本公告日，已于中国境内上市的BRAF突变靶向药有Roche Pharma (Schweiz) Ltd.的佐博伏®、Novartis AG的泰菲乐®，于中国境内尚无BRAF 突变靶向药获批用于BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)治疗。根据IQVIA CHAP提供的资料，2020年度及2021年上半年度，BRAF突变靶向药于中国境内的销售额分别约为人民币8503万元、4666万元。
