1月3日，港股上市创新药企基石药业(02616)对外宣布，其抗体偶联药物(ADC)CS5001的临床试验申请(IND)已在2021年获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。据了解，CS5001不仅是全球研发进展最快的靶向ROR1 的ADC之一，更具有全球同类药物最佳潜力。
此次CS5001获批临床，是继2021年9月多特异性抗体CS2006/NM21-1480的IND获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准后，基石药业同类首创/同类最优/第一梯队潜力产品组合取得重大开发进展。
资料显示，ROR1是一种在多种肿瘤中都有高表达的肿瘤胚胎蛋白，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而其在成人健康组织中并不表达。
在业内看来， 基于早期研究的积极数据，ROR1有望成为具有广谱抗癌潜力的新药靶点，靶向ROR1的ADC也因此受到跨国药企热烈追捧，相关交易获得了极高的交易额。此前，默沙东以27.5亿美元收购了VelosBio公司，其主要产品为VLS-101(Ⅰ/Ⅱ)期；勃林格殷格翰以超过14亿美元的价格收购NBE-Therapeutics的所有股份，从而获得后者的主要新药NBE-002及其抗体-药物偶联物(ADC)平台。
国内也有企业在ROR1靶点上进行布局，不过目前仅有基石药业在跟进相关药物的开发。CS5001是一款由基石药业进行临床开发的ROR1ADC，与同类药物相比，其结构具有显著的差异化特征，包括专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术，并由此带来了全球同类最佳的潜力。这项临床前研究数据表明：CS5001在多种表达ROR1肿瘤细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤异种移植小鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。CS5001临床前研究数据备受瞩目，于2021年10月入选了第33届国际分子靶标与癌症治疗大会重磅研究摘要。
对此，基石药业首席科学官谢毅钊博士表示，CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据充分表明了其在治疗肿瘤领域的精准医学的潜力。”我们非常高兴地看到CS5001在美国获批进入临床。”
同时，他透露，此次IND获批后，基石药业即将在美国启动人体临床试验，旨在评估 CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。而在美国以外，基石药业也已向澳大利亚药监部门递交了临床试验申请，并计划在近期向中国国家药品监督管理局递交临床试验申请。这也是基石药业近期继舒格利单抗获批上市后取得的又一重大进展。
