智通财经APP讯，亚盛医药-B(06855)公布，欧盟委员会(EC)日前授予公司1 类新药奥雷巴替尼(Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奥瑞巴替尼)孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)。这是亚盛医药的药物品种在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
据悉，“孤儿药”又被称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在欧盟，孤儿药资格认定由欧盟委员会(EC)根据欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会 (COMP)的积极意见授予。只有用于治疗在欧盟发病率低于5/10000、危及生命或严重影响生存质量、且治疗领域存在巨大未被满足需求的罕见疾病的药物，才能在欧盟被授予孤儿药资格认定。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率为2.43/10000 。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代药物BCR-ABL TKI对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL 抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL 抑制剂。
奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。目前，该品种在中国的新药上市申请(NDA)已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，极有望成为中国首个、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL TKI。奥雷巴替尼还获得中国国家药品监督管理局(NMPA)新药审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种，拟治疗一代和二代TKI耐药和╱或不耐受的CML-CP患者。而在美国，该品种已获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格;此外，奥雷巴替尼的临床试验进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会(ASH)年会口头报告，并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。
