智通财经APP讯，亚盛医药-B(06855)发布公告，美国食品和药品监督管理局(FDA)日前授予公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115(Alrizomadlin)孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。这是APG115继胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤后，获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。截至本公告日期，亚盛医药共有4个在研新药获得12项FDA孤儿药认定。
据悉，孤儿药又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指境内患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。本次APG-115获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
黑色素瘤是一种潜在致命的皮肤恶性肿瘤，在全世界的发病率持续上升。在美国，目前患黑色素瘤的终生风险为1/63。数据显示2019年美国新增黑色素瘤患者约96,480名，因黑色素瘤死亡的患者约7,230名。黑色素瘤的预后取决于诊断时的分期。美国SEER数据库对2011年至2015年的黑色素瘤病例进行回顾性分析后发现，约有75%的患者在诊断时为I期，15%的患者为II期，7.5%为III期，2.5%为IV期。
自2011年以来，在转移性或不可切除性黑色素瘤的临床治疗取得了前所未有的进展。靶向疗法和免疫疗法等新治疗方式的出现，极大的延长了患者生存周期并改善了患者生存质量。免疫疗法中，以抗CTLA-4单抗、抗PD-1单抗和抗PD-L1单抗为代表的免疫检查点抑制剂的临床研究最成熟、应用最广泛。尽管如此，相当数量的患者最终会出现ICI耐药，而迄今仍没有任何治疗方式获批用于治疗ICI耐药的黑色素瘤患者。
公告称，APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。临床前研究发现，其与PD-1抑制剂联合使用时，可以触发适应性抗肿瘤免疫以增强抗肿瘤活性。在今年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，亚盛医药口头报告了APG-115联合帕博利珠单抗的II期临床研究最新进展。数据显示了良好的抗肿瘤活性和安全性，在APG-115联合帕博利珠单抗治疗PD-1╱PD-L1抑制剂耐药的黑色素瘤队列中，有一例患者获得完全缓解(CR)，该队列的客观缓解率(ORR)达24.1%，疾病控制率(DCR)达55.2%。这一数据为APG-115和免疫肿瘤药物的协同作用提供了临床验证，也为ICI耐药的黑色素瘤患者带来了新的治疗希望。
