智通财经APP获悉，6月28日美股盘前，基因编译公司Intellia
Therapeutics(NTLA.US)大幅上涨，截止至20:20，该股涨53.9%，报136.71美元。此前，NTLA和再生元(REGN.US)公司联合宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%。
报告中称，在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者，其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗，另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示，NTLA-2001能够剂量依赖性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg剂量组TTR平均下降52%，0.3 mg/kg剂量组TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。
