智通财经APP讯，康宁杰瑞制药-B(09966)公布，美国食品药品监督管理局(FDA)已向 KN046授予孤儿药资格。KN046为该公司全资附属公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司开发的一种重组人源化PD-L1/CTLA-4 双特异性抗体，用于治疗胸腺上皮肿瘤。这是该集团获得的第二个孤儿药资格。早在2020年1月，KN035(该集团开发的一种重组人源化单域抗体)获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗胆道癌。
孤儿药资格认定源自1983年孤儿药法案，是美国FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万人的罕见疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的候选药物，有机会获得七年市场独占权，以及美国FDA提供的税收减免、生物制品许可证申报费减免、处方药用户费用减免、研发资助、方案协助和快速监管审批通道等一系列配套支持政策。
胸腺上皮肿瘤主要包括胸腺瘤和胸腺癌。胸腺癌不可以手术治疗且转移性胸腺癌预后差。对于铂基化疗治疗失败的患者，目前尚无获批的标準治疗。后线化疗或靶向治疗的客观缓解率不足20%，多线治疗复发的患者中位存活期不足12个月 。亟需有效的药物改善患者治疗。KN046澳大利亚I期临床试验在胸腺上皮肿瘤患者中显示出了较高的响应率、持久的应答时间和良好安全性。该公司已在美国和中国启动KN046治疗胸腺癌的II期注册临床试验。
据悉，KN046是该集团研发的全球首创程序性死亡配体1(PD-L1)╱细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4(CTLA-4)双特异性抗体。KN046同时靶向两个临床验证的免疫检查点，PD-L1及CTLA-4。于2020年，KN046在澳大利亚和中国已处于I期临床试验阶段，并在美国和中国进入II期临床试验阶段。目前，覆盖10多种肿瘤(包括非小细胞肺癌(NSCLC)、叁阴乳腺癌、食管鳞癌及胰腺癌)的10多项不同阶段临床试验正在开展。该等临床试验结果初步显示出KN046具有良好的安全性和有效性。该集团已在中国启动多中心III期临床试验，以评估KN046联合铂基化疗对IV 期鳞状NSCLC患者的疗效及安全性。
KN046有望成为第二代免疫肿瘤治疗药物的基石药物之一。
