智通财经APP讯，基石药业-B(02616)公布了RET抑制剂pralsetinib在全球I/II期ARROW关键性试验中中国患者的研究结果。研究资料显示，pralsetinib在RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)中国患者中具有优越和持久的临床抗肿瘤活性且耐受性良好。pralsetinib是由基石药业的战略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(纳斯达克股份代号：BPMC)(Blueprint Medicines)开发的一款强效、高选择性针对致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的在研药物。此次研究的整体资料显示，pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC中国患者中的疗效结果和安全性与先前ARROW研究中全球患者人群报告的资料结果一致。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者的关键性临床研究达到预期的结果。目前，国内尚无选择性RET抑制剂获批，基石药业计画于近期向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交pralsetinib治疗该适应症的新药上市申请。同时，我们将继续全力推进pralsetinib在中国的研发进展，更广泛地评估该产品在未经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC、甲状腺髓样癌和其它实体瘤患者中的疗效，早日满足这部分中国癌症患者亟待解决的临床需求。”
主要疗效资料显示，pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC的中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性;pralsetinib在中国患者人群中的安全性及耐受性良好;基石药业计画于近期向NMPA药品审评中心(CDE)递交pralsetinib治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌的新药上市申请。
ARROW研究是一项旨在评估pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和疗效的全球临床研究。根据基石药业之前发佈的消息，中国研究中心于二零一九年八月实现首例经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC患者给药，同年十二月完成了最后一例患者的入组。基石计画将在未来的学术会议上发佈ARROW研究RET融合阳性的NSCLC中国患者的资料结果。
pralsetinib是一种每日一次口服、强效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。BlueprintMedicines正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者。美国食品和药品监督管理局(USFDA)已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者的治疗。BlueprintMedicines于二零二零年五月宣布其在美国和欧盟递交的pralsetinib用于治疗RET融合阳性的局部进展或转移性NSCLC的上市申请已经分别被USFDA和欧洲药品管理局正式受理和认证。
pralsetinib是由BlueprintMedicines的研究团队依据其专有化合物库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、启动突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水準的效价。其中，相比VEGFR2，pralsetinib对RET的选择性有80倍的提高。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显着提高。通过抑制塬发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
基石药业已与BlueprintMedicines达成独家合作和授权协议，获得了包括pralsetinib在内的多款药物在中国内地和香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区的独家开发和商业化授权。BlueprintMedicines则保留了其在世界其它地区开发及商业化pralsetinib的权利。
