智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，公司的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation
(BPMC.US)于6月6日公布了PIONEER临床试验第1部分最新临床资料，采用多个皮肤病变相关定性、定量指标评估结果显示，avapritinib在治疗惰性系统性肥大细胞增生症(ISM)患者中显示出可靠、持续的临床有效性。
此外，ISM 症状评估表(ISM-SAF)总症状评分(TSS)评估显示，接受avapritinib治疗组患者总体疾病症状改善程度显著，并于24周随访期间耐受良好。上述资料发表于2020年欧洲过敏症和临床免疫学会(EAACI)数字年会。
系统性肥大细胞增生症(SM)是一种罕见疾病，几乎所有患者具有KIT D816V突变、以肥大细胞失控增殖和过度活化为特征。该病可导致患者全身状况虚弱、胃肠道和神经认知症状，包括危及生命的过敏反应。瘙痒、潮红和色素性皮损等其他皮肤表现常见，可明显影响生活品质。avapritinib是针对KIT-D816V突变的强效、高选择性抑制剂。
基石药业与Blueprint Medicines已达成独家合作和授权协议，推进pralsetinib、avapritinib和fisogatinib在中国内地及中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区和中国台湾地区的临床开发和商业化进程。Blueprint Medicines保留对上述3种产品在全球其他国家的开发和商业化权利。
有关重点消息包括：在ISM患者中开展的PIONEER临床试验最新资料显示，治疗24周时，avapritinib组症状缓解率为60%，安慰剂组为0%，症状缓解定义为总症状评分降低≥30%;avapritinib用于晚期 SM(AdvSM)患者的EXPLORER临床试验最新资料于6月12日在欧洲血液学协会网路视频年会上发表。
avapritinib是一种已获USFDA批准的激酶抑制剂，商品名为AYVAKIT™，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST)成人患者。avapritinib尚未被USFDA批准于美国用于治疗任何其他适应症，包括SM，且尚未被其他地区健康监管部门批准用于任何适应症。
