本文来源微信公众号“医药观澜”。原标题为《两周内3款中国在研新药获FDA“孤儿药资格”，来自复星医药(02196)、和黄医药及百济神州(06160)》。
根据美国FDA官网信息，上两周全球共20款药物获得FDA授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation)，在数量上可以说是一次“爆发”。我们很欣喜地看到，其中有三款在研药物来自中国企业，其中包括复星医药的白血病新药FN-1501，和黄医药的抗癌药索凡替尼，以及百济神州的抗癌药替雷利珠单抗。
1. 复星医药(02196)：FN-1501，治疗急性髓性白血病
11月29日，复星医药宣布，其控股子公司上海复星医药产业发展有限公司在研白血病治疗新药FN-1501获得美国FDA授予的孤儿药资格。截至2019年10月，复星医药针对该新药累计研发投入约7297万元人民币。FN-1501是一款能够靶向多种酪氨酸激酶的抑制剂。一篇Journal of Clinical Oncology的研究显示，其能靶向CDK4/6，PDGFR，KIT，ALK，RET，以及FLT3蛋白。
根据复星医药公告，FN-1501为该公司经中国药科大学转让、后续自主研发的创新型小分子化学药物，主要用于白血病治疗。目前该在研药物用于治疗白血病、实体瘤于美国、澳大利亚、中国大陆处于1期临床。该公司表示，本次获得FDA的孤儿药资格，将有助于FN-1501用于急性髓性白血病治疗在美国的后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，加快推进临床试验以及上市注册进度。
2. 和记黄埔医药：索凡替尼(surufatinib)，治疗胰腺神经内分泌肿瘤
11月25日，和黄医药宣布旗下口服酪氨酸激酶抑制剂索凡替尼(surufatinib)获美国FDA授予的孤儿药资格，用于胰腺神经内分泌肿瘤(NET)治疗。
索凡替尼是由和黄医药自主研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。该药物的作用机制为，可通过抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)和成纤维细胞生长因子受体(FGFR)以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受体(CSF-1R)，通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。
值得一提的是，该药是和黄医药第2款自主研发，并成功完成3期临床试验的创新肿瘤药物。索凡替尼用于晚期非胰腺NET的新药上市申请已提交，并于2019年11月11日获中国国家药监局受理。该公司新闻稿指出，如果孤儿药资格经FDA获准上市，索凡替尼对此适应症将获得为期7年的市场独占权。孤儿药资格还可在美国带来一定的开发成本收益。
与此同时，由于该药物具有抗肿瘤血管生成和免疫调节的双重机制，它可能非常适合与其他免疫疗法联合使用。和黄医药目前拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。目前，索凡替尼正在中国及美国作为单药治疗或与其他肿瘤免疫疗法联合治疗开展针对多种实体瘤的研究。(荐读：大爆发!本周10款新药获孤儿药资格，和黄与百济神州均有药物入选)
3. 百济神州(06160)：替雷利珠单抗(tislelizumab)，治疗肝细胞癌
百济神州的替雷利珠单抗(tislelizumab)是一款在研PD-1抑制剂。其官方介绍指出，这款药物“展示出了对PD-1的高亲和性和特异性，通过Fc段改造而与目前已获批的PD-1抗体存在潜在的区别。”从而有望减少与其他免疫细胞之间的潜在负面相互作用。
在中国，替雷利珠单抗作为治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)患者的新药上市申请(NDA)被在中国获得受理，并被纳入优先审评。除了R/R cHL适应症，百济神州也在开展替雷利珠单抗的其他适应症临床研究。
作为单药疗法，替雷利珠单抗在全球正在开发的适应症包括非小细胞肺癌、肝细胞性肝癌、二线食管鱗状细胞癌、复发/难治性霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌以及复发/难治性NK/T细胞淋巴瘤等。
孤儿药(orphan drug)是一类治疗罕见疾病的医药产品。罕见病指的是在整体人群中出现几率很小的疾病种类，各个国家和地区对罕见病的定义有所不同。以美国为例，罕见病的定义指的是美国患者小于20万的疾病类型。虽然单一罕见病的发病率不高，但根据世界卫生组织(WHO)的统计，世界上有5000~8000种罕见病，这意味着所有类型罕见病患者的总数加在一起达到接近4亿。也就是说，每不到20人里就有一名罕见病患者。
由于对罕见病的药物研发面对着患者人数少，了解疾病机理困难等挑战，世界各政府和监管机构对治疗罕见病的孤儿药研发提供了优惠政策。创新孤儿药不但可以拥有更长的市场独占期，而且在研发过程中也得到不同程度资源上的协助。这一领域正在得到多家医药公司的重视，成为过去几年来发展最快的药物研发领域之一。
我们很高兴看到，罕见病患者群体越发受到关注，全球领域的孤儿药研发也越来越多。我们也祝贺以上三家公司的产品获得美国FDA授予的孤儿药资格，希望在特殊资格的助力下，能够早日为这些患者带来治疗的希望。（编辑：刘瑞）
