智通财经APP获悉，9月23日，拜尔公司宣布，旗下肿瘤精准治疗药物larotrectinib获得欧盟的上市许可。Larotrectinib作为首个口服TRK抑制剂，专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤，是欧盟首个批准的不区分肿瘤类型的抗癌药物。
Larotrectinib的治疗场景主要是用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。而NTRK基因融合属于染色体改变，其结果会产生构象激活的异常TRK融合蛋白，其作用为肿瘤驱动因子，在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。
与以往靶向药物最大的不同是，Larotrectinib不是针对某个解剖位置的肿瘤，而是作为一款广谱肿瘤药来开发，用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。据市场相关人士表示，NTRK突变发生在大多数实体瘤类型的不到1％，但在恶性肿瘤如成人唾液癌和婴儿纤维肉瘤中很常见。在美国，每年估计只有2000至3000人患有与NTRK相关的癌症。
在相关临床试验中，Larotrectinib在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等17种肿瘤，治疗有效率可高达75%！
据悉，在2018年11月，FDA加速批准了Larotrectinib在美国上市，商品名为Vitrakvi，为成人和儿童患者提供口服胶囊和溶液两种剂型。该药物目前市面上定价是：成人胶囊批发采购费用32,800美元（约23万人民币），30天用量；儿童口服液配方的费用起价为每月11,000美元（7.8万人民币），根据儿童患者的表面积计算。
在今年3月27日，从国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站获悉， Larotrectinib已获得中国临床试验默示许可。
不过，和许多药物一样，长期使用Larotrectinib也会产生耐药性。目前，拜耳和Loxo Oncology正在开发第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于对这款药产生耐药性的患者。
