智通财经APP获悉，6月27日，专注于遗传疾病药物研发的临床阶段生物医药公司BridgeBio Pharma公司（BBIO.US）正式登陆纳斯达克，发行2050万股普通股，定价为17美元，通过IPO融资高达3.48亿美元，摘得目前为止，今年最大生物技术IPO的桂冠。截至昨日收盘，BridgeBio涨逾62%，报27.55美元。
据不完全统计，目前世界上大约有7000多种罕见病，然而现有获批的治疗药物仅有不足500种，大量患者没有合适的治疗选择，临床存在巨大未满足医疗需求。BridgeBio搭起了连接遗传科学领域的突破性进展和临床应用的桥梁，将研究成果尽快转化为改变患者生活的创新疗法。该公司的主要研发领域是由于单基因缺陷而导致的罕见病，以及具有清晰遗传驱动因子的癌症。
据了解，该公司拥有与众不同的公司构架。BridgeBio拥有多个研发项目，每个研发项目由半自主的分公司进行。它们可以与其它分公司和母公司分享资源。这种构架让BridgeBio能够根据项目的进展和需求，灵活分配资源，提高公司运转效率。使用此模型，公司可以根据需要，在研发项目之间有效地分配人员和资金。研发组合涵盖遗传皮肤病学、肿瘤学、心脏病学、神经病学、内分泌学、肾脏疾病和眼科学等多个治疗领域
目前该公司的研发管线中有16个研发项目，其中3个已经处于3期临床试验阶段。
这三款治疗遗传性罕见病的3期临床在研疗法是：治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的转甲状腺素蛋白稳定剂BBP-265；治疗戈林综合征（Gorlin Syndrome）的Hedgehog（HH）抑制剂BBP-009；以及治疗A型钼辅助因子缺乏症（MOCD type A）的BBP-870。
据悉，BridgeBio在今年1月份完成新一轮2.99亿美元的融资。该轮由KKR和Viking Global Investors共同领投，现有投资者Perceptive Advisors、AIG、Aisling Capital、Cormorant Capital和Hercules Capital参与投资，值得一提的是红杉资本（Sequoia Capital）作为新晋投资者也参与了本轮融资。BridgeBio Pharma表示，本轮资金将用于支持公司的现有药物研发计划，并扩大为未满足的患者需求快速开发药物的能力。此前，该公司于2017年9月获得1.35亿美元的融资。