本文来源“NAI500”网，作者Sunlight Xiang。
价值投资的一大逻辑是考察个股的护城河，护城河越深越宽的公司，市场地位和盈利能力都更有保证。相比之下，生物科技股的最大特征是不确定性，估值没有上限，波动也十分明显，因此往往都难入诸如巴菲特这类价值型投资者的法眼。不过，凡事都有例外，生物科技领域当中也有纵深防御十分强大的公司。
Alexion Pharmaceuticals Inc(ALXN.US)
如果一款药物就占据了一家生物科技公司收入的绝大部分，这绝对是一个值得警惕的信号。不过，这一法则并不适用于Alexion。该公司去年总收入为$41亿，其中Soliris的占比就超过了86%，但所幸的是，该药物几乎没有竞争对手。
2007年，美国食品药品监管局(FDA)首次批准Soliris治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。到目前为止，这仍是这一极度罕见遗传性血液疾病的唯一获批药物。在此后2011年和2017年，Soliris两种新的适应症——非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)以及全身型重症肌无力(gMG)——也先后获批。
更为可喜的是，Alexion又推出了新的产品Ultomiris。该药物的PNH适应症已在2018年12月获批，早于预期。此外，aHUS适应症有望在今年获批。市场研究公司EvaluatePharma将Ultomiris列为2019年的最大新药，并预计销售额到2024年将高达$35亿。
Biomarin Pharmaceutical Inc(BMRN.US)
相较Alexion，BioMarin的收入来源更为多元，但护城河一样宽深。
该公司最畅销的产品Vimizim去年创收占其总收入($14.7亿)的近三分之一，该药物是首个也是唯一获批的罕见遗传病Morquio A酶替代疗法。
苯丙酮尿症(PKU)治疗药物Kuvan占公司总收入的比重约为29%，稍次于Vimizim。目前该代谢病的获批处方药仅有两种。排名第3的Naglazyme是首个，并且到目前为止唯一获得FDA批准的治疗罕见遗传病——VI型黏多糖病(MPS VI)——的酶替代疗法。
此外，BioMarin的其他药物也拥有护城河。Aldurazyme是唯一获批的MPS I治疗手段，Brineura是唯一获批的CLN2酶替代疗法。去年，Palynziq获批治疗PKU。
福泰制药Vertex Pharmaceuticals(VRTX.US)
福泰制药目前上市销售的获批产品分别为Kalydeco、Orkambi和Symdeko，适应症均为囊肿性纤维化(CF)，并且这3种药物均针对该疾病的根本原因。
此外，福泰制药在下一代CF治疗(三联疗法)领域也先人一步。该生物科技公司预计2019年三季度向FDA提交首个CF三联疗法上市申请，年底提交欧洲申请。艾伯维AbbVie(ABBV.US)的CF三联疗法也有望取得成功，但进度远远落后于福泰制药。此外，在去年的二期临床研究当中，艾伯维三联疗法当中的一款关键药物并未取得预期的结果。
与此同时，福泰制药还有望进军其他领域并掌握新的纵深防御。公司联合CRISPR Therapeutics AG(CRSP.US)开发针对罕见血液病——β-地中海贫血以及镰状细胞病——的基因编辑疗法。此外，公司正在评估一款候选药(初期临床研究)治疗罕见遗传病——α1-抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症——的效果。
估值水平
估值方面，BioMarin的预期市盈率超过320倍，并且过去未能实现持续盈利。福泰制药的预期市盈率为27倍，不过相较华尔街分析师给出的未来5年45%的盈利年均增速预期，这一估值水平并不算高。相比之下，Alexion的预期市盈率还不到12倍。
