智通财经APP获悉，美东时间3月4日,生物制药公司MyoKardia
Inc(MYOK.US)宣布肥厚型梗阻性心肌病(HCM)疗法的安全性和有效性试验显示，mavacamten改善了患者的症状且耐受良好。
肥厚型梗阻性心肌病是一种遗传性心脏病，特征为心室肌肥厚，典型者在左心室。MyoKardia的安全性和有效性研究招募了13名患者，是该公司二期试验的延展。
在接受mavacamten 24周之后，患者的左心室流出道梗阻降至诊断阈值之下的水平。10名患者中8人出现症状的明显改善，其中7人达到无症状水平。Mavacameten对于左心室射血分数影响甚微。12周以及24周之后，治疗组患者的若干生物标志物也显示出统计上的明显改善。心室壁应力的血液标志物NT-proBNP下降大约10倍。左心房容积指数下降，同时左心室盈压的标志物也下降。此外，试验中并未出现心脏相关的不良事件，并且多数不良事件均不严重。
受此消息影响，MyoKardia收涨7.27%，报51.22美元。
据悉，MyoKardia于2012年6月8日在特拉华州成立。是一家临床阶段的生物制药公司，开拓精密结合的方法来探索，开发和商业化目标是治疗严重的和被忽视的罕见心血管疾病的治疗。
