智通财经APP讯，北海康成-B(01228)发布公告，注射用维拉苷酶β(戈芮宁，CAN103)已于2025年5月15日获中国国家药品监督管理局授予上市批准，用于治疗I型及III型戈谢病。公司持有开发及商业化产品的全球专有权利。
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括0型(围产期致死型)、I型(慢性非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型)，其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性b-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经醯胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞)，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型(围产期致死型，II型和III型)，早期可出现神经系统症状。
戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。作为一类创新药，其可完全替代同类进口产品，将大大提升国内患者用药的可及性。
