智通财经APP获悉，3月19日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示，武田(TAK.US)申报的注射用阿帕达酶α(Adzynma)拟纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。公开资料显示，这是武田研发的酶替代疗法apadamtase
alfa，已经于2023年11月获美国FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的酶替代疗法。
cTTP是一种罕见的慢性凝血疾病，发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子(VWF)多聚体在血液中积累。
阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。
