智通财经APP获悉，2月19日，拜耳(BAYRY.US)的基因治疗子公司AskBio宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定。AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。
帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，对患者日常生活有重大影响。帕金森病由大脑神经细胞死亡引起，导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。帕金森病患者还会出现非运动症状，包括疲劳和精力不足、认知问题和抑郁，且症状通常会随时间推移而加剧，使日常活动变得困难。
AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体(AAV2)的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子(AAV2-GDNF)转基因。通过磁共振成像(MRI)监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。在非临床研究中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化。
