智通财经APP获悉，当地时间2月11日，SpringWorks Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其 MEK 抑制剂 Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 且有症状的丛状神经纤维瘤 (PN) 且无法完全切除的 2 岁及以上成人和儿童患者。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童 NF1-PN 的药物。该产品是 SpringWorks 从辉瑞(PFE.US)引进的。
本次获批是基于 Ⅱb 期 ReNeu 试验的结果，该试验招募了 114 名年龄 ≥2 岁的 NF1-PN 患者（58 名成人和 56 名儿科患者）。数据显示，Gomekli 达到了客观缓解率 (ORR) 的主要终点，成人患者的 ORR 为 41%（24/ 58），儿童患者的 ORR 为 52%（29/56）。接受治疗的患者肿瘤体积显著缩小且持久；目标 PN 体积的最佳百分比变化中位数在成人患者中为 -41%，在儿童患者中为 -42%。
在成人患者和儿童患者中，分别有 88%、90% 的患者缓解持续时间至少达到了 12 个月；此外，还分别有 50%、48% 的患者缓解持续时间至少达到了 24 个月。根据多个患者报告结果工具的评估，两组患者的疼痛和生活质量也从基线开始出现并持续显著改善。
