智通财经APP获悉，近日，Vor Bio公布其在研干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel)与CD33靶向抗体偶联药物(ADC)Mylotarg联用，治疗复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者1/2期VBP101试验的积极结果。分析显示，100%患者成功植入trem-cel细胞，且在之后接受Mylotarg治疗的患者展现无复发生存期的改善。Vor Bio计划在年底前与美国FDA讨论相关关键试验的设计。
Trem-cel基于Vor Bio专有平台开发。这一平台利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，在体外对造血干细胞进行改造，敲除编码CD33的基因。回输到患者体内的造血干细胞将产生不表达CD33蛋白的健康新细胞。健康细胞就好像穿上了“隐身衣”，不会被药物误伤。因此可以使用较高剂量的CD33靶向疗法对抗肿瘤细胞，在提高特异性的同时，也降低其潜在的副作用。
截至2024年7月19日的数据截止日，共有18名患者接受了trem-cel治疗，其中10名患者已接受Mylotarg治疗。值得关注的是，在试验主要数据中，Trem-cel展现可靠的植入效果，100%患者都完成中性粒细胞植入(中位时间9天)并展现强有力的血小板恢复(中位时间16.5天)。此外，trem-cel的CD33编辑效率高(中位89%，范围71-94%)，在第28天表达出完全的髓系嵌合体。
