8月29日，百济神州(688235.SH)发布A股2024半年报，依托全球化研发、海外注册、质量控制以及市场商业化等多方面形成的体系化优势，公司持续推动核心品种百悦泽®(泽布替尼)和百泽安®(替雷利珠单抗)走向国际市场。
2024年上半年，百济神州实现营业总收入达119.96亿元，同比增长65.4%。产品收入同比增长77.8%，达119.08亿元。其中第二季度，百济神州GAAP经营亏损同比下降66%。按非GAAP计算，公司实现经调整经营利润达4800万美元，迎来发展新转折点。
进一步挖掘核心品种全球商业化潜力
商业化能力毫无疑问成为衡量一家创新药企差异化创新能力的重要指标之一。对于百济神州而言，上半年产品收入再创新高，代表着公司强劲的创新研发实力和创新产品的差异化优势获得业界与市场的双重认可。
财报显示，2024年上半年，百济神州实现营业总收入达119.96亿元，同比增长65.4%。其中，产品收入同比增长77.8%，达119.08亿元。得益于产品收入的大幅增长和持续的费用管理，百济神州进一步提升经营效率，经营亏损持续下降。第二季度，百济神州GAAP经营亏损同比下降66%。按非GAAP计算，公司实现经调整经营利润达4800万美元。
报告期内，百济神州两大核心品种百悦泽®和百泽安®的全球商业化业绩和布局功不可没。在去年实现全年13亿美元销售额，成为国内首个“十亿美元分子”后。百悦泽®所在的BTK抑制剂市场竞争日趋白热化，迎来了阿斯利康、诺诚健华、礼来等MNC旗下的新玩家入场。
数据显示，2024上半年，百悦泽®全球销售额总计80.18亿元，同比大幅增长122%。
从细分地区来看，2024年上半年，百悦泽®美国销售额总计59.03亿元，同比增长134.4%，;欧洲销售额达10.57亿元，同比增长231.6%;中国销售额总计8.73亿元，同比增长30.5%。
实际上，百悦泽®已在全球超过70个市场获批，也是唯一一款在头对头试验中对比伊布替尼取得优效性结果的BTK抑制剂。据智通财经APP了解，美国NCCN在去年1月推荐泽布替尼为治疗CLL一线用药，伊布替尼被降级，BTK市场格局发生变化。2023年，伊布替尼销售额同比下降逾20%，今年上半年其销售额再度同比下滑6.4%，冲击明显。百悦泽®在全球范围内已获批适应症领域销售额持续增长，进一步巩固了其在全球血液肿瘤领域的领导地位。
除了百悦泽®外，PD-1百泽安®稳增的商业化进程也是百济神州取得亮眼收入的关键因素。
报告期内，得益于新适应症纳入医保所带来的新增患者需求以及药品进院数量的增加，百泽安®实现销售额达21.91亿元，同比增长19.4%。
在国内市场，百泽安®已获批13项适应症，其中11项适应症已纳入国家医保目录。而在全球范围内，该药接连在全球包括美国、英国、韩国和瑞士等多个市场获批，并正在接受多个国家和地区监管机构的审评，有望惠及全球更广阔的未满足治疗需求的患者。
“精细化管理+研发差异化潜力”拉高安全边际
此次报告期内，百济神州正在实现自造血下的发展正循环。这不仅需要药企拥有“现金牛”产品，还需要日常在费用管理层面的精细化管理。
而在百济神州背后，从销售到研发全方面的精细化管理不可或缺。
从销售费用率来看，自2022年以来，百济神州在精细化管理下实现销售费用率的稳中趋降。2024H1季度，公司当期销售费用为41.7亿元，销售费用率已降至约34.76%，已降至目前创新药行业平均水平。
而在研发端，百济神州2024H1季度，百济神州的研发费用为66.28亿元，同比增长了12.68%。这主要在于公司一些重磅的在研产品的研发阶段来到较为成熟且确定性强的中后期阶段，同时也从侧面说明百济神州具备较强创新能力及临床转化能力。
值得一提的是，在精细化管理下，百济神州的管线研发能够进行差异化适应症选择，在实现适应症覆盖最广泛未满足患者需求的同时，确保产品未来拥有广阔的商业化预期。
例如，在实体瘤领域，百济神州正在凭借深厚的科研实力和多种技术平台，推进针对乳腺癌、胃肠癌、肺癌等重点癌症类型的潜在差异化项目。
针对乳腺癌和妇科癌症，百济神州研发的CDK4抑制剂BGB-43395单药治疗及与氟维司群和来曲唑的联合用药治疗展现出良好的安全性，至今已入组超过60例患者，有望在2024年第四季度首次公布一期试验数据;在胃肠癌适应症方面，NMPA受理了泽尼达妥单抗用于胆道癌二线治疗的新药上市许可申请(BLA)，与此同时，CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3×4-1BB双抗有望在2024年下半年进入临床开发阶段;在免疫治疗和炎症领域，公司在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂IRAK4 CDAC BGB-43035已启动临床开发。
完善研产销一体化，夯实Biopharma发展底座
从创新研发角度看，当前百济神州管线发展后劲十足。为加速创新管线的持续落地与规模商业化，公司正在进一步完善自身研产销一体化创新闭环，不断夯实自身Biopharma发展底座。
在强有力的研发支持下，百济神州打造了一套完备且独具特色的创新在研管线梯队，在研药物管线超过60款，覆盖多种技术平台和药物模式，包括单抗、双抗/多抗、ADC、细胞治疗、mRNA等，并已在血液瘤和实体瘤领域建立完备的具备潜在FIC/BIC实力的在研产品梯队。今年以来，百济神州已有6款1类新药相继在国内获批进入临床阶段。
其中，在血液肿瘤领域，公司潜在同类最佳BCL-2抑制剂sonrotoclax以及靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673尤受市场关注。
以BCL-2抑制剂sonrotoclax为例，目前百济神州在血液瘤领域以泽布替尼为基石进行渐进式布局，sonrotoclax正是其中的关键锚点。
作为百济神州开发的第二代高选择性、强效的BCL-2抑制剂，相较于已上市的BCL-2抑制剂，sonrotoclax体现出半衰期更短、无药物蓄积的特性，并在此前超过500例患者的临床研究中，sonrotoclax以低剂量实现持久的治疗响应，且在单药或联合泽布替尼都显示了良好的安全特性。
目前，百济神州正在继续推进sonrotoclax包括联合百悦泽®用于一线治疗CLL患者的全球关键性III期临床试验在内的四项注册性临床试验，已入组受试者超过1000人。其中，用于R/R华氏巨球蛋白血症(WM)和R/R套细胞淋巴瘤(MCL)的两项潜在全球注册可用II期临床试验获得美国FDA快速通道资格认定。
而这也意味着sonrotoclax离商业化时间节点越来越近。以目前全球唯一一款获批上市的Bcl-2抑制剂Venetoclax为例，2023年销售额达22.88亿美元，同比增长13.9%，艾伯维预计其销售峰值将达到60亿美元。由于与Venetoclax相较，sonrotoclax的安全性优势更加突出且BIC潜力更大，因此市场预计sonrotoclax销售峰值也有望冲击60亿美元，备受期待。
在BTK CDAC BGB-16673方面，用于治疗R/R MCL和R/R CLL/SLL的两项适应症已获得美国FDA快速通道资格认定，有望加速上市审评流程，为BTK抑制剂耐药患者带来治疗获益。百济神州表示，BGB-16673是目前临床开发中进展最快的BTK降解剂，具备成为使用BTK抑制剂后疾病进展、选择有限的患者的重要治疗方案的潜力。公司预计BGB-16673用于治疗R/R CLL/SLL的三期临床试验将于2024年第四季度或2025年第一季度入组首例受试者。
除了上述后期管线外，财报显示，公司也在继续推进自主研发项目和合作药物候选物的注册及临床进展，并有望在今年启动包括泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂、EGFR-CDAC、CEA-ADC和FGFR2b-ADC等多个抗体偶联药物(ADC)分子和双抗分子，加速下一阶段差异化创新研发浪潮。
在国际化质量管理体系和产能建设方面，百济神州位于美国新泽西州的全新旗舰基地和临床研发中心近日正式启用，该基地拥有占地约3.7万平方米的专属生产空间。广州大分子生物药生产基地目前总产能已达6.5万升，ADC生产设施和全新生物药临床生产大楼均已竣工。公司在苏州新建的小分子创新药物产业化基地已完工启用，第一阶段的建设新增超过5.2万平方米，固体制剂产能扩大至每年10亿片(粒)。
而在营销体系建设方面，公司构建了一支规模超过3700人的具有差异化的全球商业化团队，其中500多人分布于北美和欧洲，助力公司创新产品惠及全球患者。
小结
目前全球生物医药行业的融资“寒冬”有望随着美联储9月降息预期加速消退。在此关键窗口期，百济神州在关键管线研发与全球商业化进程的同步快速顺利推进，产品收入屡屡创新高甚至超预期。
未来，百济神州有望凭借不断完善的研产销创新闭环，继续在全球化研发、海外注册以及商业化等多领域体系化竞争中加速发力。
