S智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)周四美股盘后大涨超33%。消息面上，美国食品药品管理局(FDA)批准Sarepta与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中。FDA对可行走的患者授予了传统批准，对于不可行走的患者则授予加速批准。对不可行走DMD患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。
根据加速批准途径，Sarepta承诺进行并提交一项随机对照试验的结果，以验证和确认Elevidys在不可行走DMD患者中的临床益处。ENVISION(SRP-9001-303)试验正在进行中，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，该试验针对不可行走和年龄较大的可行走DMD患者，旨在作为这一上市后要求的验证试验。
资料显示，去年6月，Elevidys作为全球首款杜氏肌营养不良(DMD)的一次性基因疗法获得美国FDA批准上市，用于治疗4-5岁可独立行走的DMD患童。
Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。
