智通财经APP讯，和黄医药(00013)今日宣布在中国启动一项HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验。首名患者已于2024年5月31日接受首次给药治疗。
该项研究是一项多中心、开放标签的I期临床试验，旨在评估HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的的安全性、药代动力学和疗效。该研究将分为剂量递增和剂量扩展两个阶段进行，计划纳入至少60名患者。主要研究者是中国医学科学院血液病医院王建祥医生和魏辉医生。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT06387082查看。
据悉，HMPL-506是一种研究性的新型、高选择性靶向menin蛋白的口服小分子抑制剂。Menin蛋白是一种控制基因表达和细胞信号传递的支架蛋白。混合谱系白血病(mixed-lineage leukemia，“MLL”，亦称KMT2A)重排和核磷蛋白1(NPM1)突变在急性髓系白血病(acute myeloid leukemia，AML)中起关键作用。成人急性髓系白血病中的约5%伴有MLL重排，急性髓系白血病中的约30%伴有NPM1突变。目前的研究表明，抑制menin-MLL互相作用是治疗MLL重排和/或NPM1突变急性髓系白血病的可行策略。目前全球尚未有menin抑制剂获批上市。和黄医药目前保留HMPL-506在全球的所有权利。
根据美国国家癌症研究所(NCI)的预测，2023年美国新增约20380例急性髓系白血病，五年相对存活率为31.7%。在中国，2018年估计新增19700例急性髓系白血病，到2030年预计将达到24200例。
